研究人员表示，重新利用已获批的抗癌药物可能加速阿尔茨海默病治疗的突破。
一项由加州大学旧金山分校和格拉德斯通研究所开展的新研究发现，两种经FDA批准的抗癌药物可能逆转阿尔茨海默病的生物性病变。该成果为治疗这种影响美国700万人的疾病带来重要进展。
尽管研究持续数十年，仅有两种药物获FDA批准用于阿尔茨海默病，且无法显著延缓认知退化。为此，研究团队采用创新方法：利用数据科学从现有药物中挖掘潜力。
“我们最初筛选了1300种药物——许多是抗癌药，但我们并未预设方向。完全基于数据驱动，结果令人意外，”加州大学旧金山分校教授、贝克计算健康科学研究所临时主任玛丽娜·西罗塔（Marina Sirota）表示。
加州大学旧金山分校前博士生、格拉德斯通研究所博士后李雅乔（音译）领导的研究团队利用“连接图谱”（Connectivity Map）大规模药物数据库，分析现有化合物对大脑的分子影响。结果显示，两种抗癌药物表现突出：用于乳腺癌的来曲唑和用于结直肠癌、肺癌的伊立替康。在阿尔茨海默病小鼠模型中，两药联合使用不仅延缓脑神经元退化，还恢复了记忆功能。
“这些药物已获FDA批准，且有证据表明曾服用这些药物的癌症患者患阿尔茨海默病的风险更低，”李博士表示。“这增强了我们对这一疗法前景的信心。”
开发全新的阿尔茨海默病药物成本高昂且耗时十年以上。但因本研究中的药物已获批用于其他疾病，进入临床试验及后续应用的周期可能显著缩短。研究人员正筹集资金开展人体试验，并指出需重点关注潜在副作用。
近期FDA批准了礼来公司的阿尔茨海默病药物donanemab，但许多制药企业因试验失败放弃类似项目。已上市药物的安全性数据使其成为理想候选。
研究团队还表示，该成果为子宫内膜异位症等复杂疾病的治疗提供新思路。李博士呼吁：“未来的研究者应积极探索这一创新药物发现模式。”
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