科学家们正在开发一种革命性的新型干细胞疗法，用于治疗一种罕见且危及生命的疾病，该疾病导致新生儿在未经侵入性手术的情况下无法正常排便。这项研究由伦敦大学学院、谢菲尔德大学和贝尔法斯特女王大学合作开展。研究汇聚了干细胞生物学、胃肠道生理学、统计学和卫生经济学领域的顶尖专家，旨在为那些出生时肠道内缺乏功能性“第二大脑”的儿童提供永久性治愈方案。
对于患有先天性巨结肠症的儿童来说，消化食物是一项危及生命的挑战，因为他们出生时肠道内缺乏称为肠神经系统的重要神经网络。目前的治疗方法包括手术切除无功能的肠段，但许多患者仍会遭受终生感染和肠道功能障碍的困扰。
这个由英国研究与创新署资助、价值270万英镑的项目开发了一种方法，可以从人类干细胞中“培育”出缺失的神经。这项新技术仅需六天就能产生构建重要神经所需的细胞，速度几乎是现有方法的两倍。由谢菲尔德大学领导的研究团队已证明，他们实验室培育的细胞不仅在恢复患者组织样本的肠道功能方面有效，而且可以“即取即用”。这意味着细胞可以被冷冻并安全运输，这是确保该疗法能够惠及英国乃至全球医院患者的关键一步。
谢菲尔德大学的Anestis Tsakiridis博士表示：“这笔资助为我们提供了一个独特的机会，让我们能够将针对这种毁灭性疾病的干细胞疗法向临床推进一大步。我们非常感谢医学研究委员会对这项工作的支持，这使我们能够将细胞生产方法从实验室推向实际应用。”
随后，这些新细胞将由伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所的临床团队进行测试。该团队由伦敦大学学院的Conor McCann博士领导，凭借其在儿科手术和患者护理方面的深厚专业知识，已经证明这些细胞能够成功整合到人体组织中，并恢复健康肠道所必需的节律性收缩。这种合作关系确保了实验室科学以真实临床需求为基础，并受患病家庭生活经验的指导。
McCann博士（伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所）说：“这笔资金的获得将是一个重大转折，使我们能够将干细胞疗法更接近临床。我们希望，通过整合英国不同团队的专业知识，我们能够推动该项目进入临床试验，最终惠及患有先天性巨结肠症的儿童及其家庭。”
为了确保该疗法能够融入英国国家医疗服务体系，伦敦大学学院和贝尔法斯特女王大学的专家将为此项目开发卫生经济学框架。初步模型表明，一次性细胞疗法可能是一种极具成本效益的替代方案，可替代患者目前所需的长期重复手术和专门护理。研究团队还将与受先天性巨结肠症影响的家庭以及慈善机构Guts UK密切合作，以确保他们为项目下一阶段做好准备，该阶段将侧重于首次人体临床试验前的安全性测试。
虽然最初的重点是先天性巨结肠症，但研究人员认为，这项技术最终可以适应治疗其他使人衰弱的肠道疾病，如贲门失弛缓症和胃轻瘫，有可能逆转那些曾被认为无法治愈的永久性损伤。
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