临床医生在免疫球蛋白A（IgA）肾病领域迎来令人振奋的新选择，近期FDA加速批准了多项新疗法，并在欧洲肾脏协会和美国肾脏病学会肾脏周会议上公布了靶向B细胞激活因子（BAFF）及增殖诱导配体（APRIL）药物的积极数据。
在今日医学页面（MedPage Today）的视频采访中，加州洛马林达大学医学中心的赛娜·诺鲁齐医学博士探讨了疾病修正疗法的潜力、长期安全性数据需求，以及真实世界经验如何指导未来治疗决策。以下是她的观点实录：
我认为患者的前景确实光明。每次听到这些数据时——我本人参加了欧洲肾脏协会会议并现场聆听了相关报告——都感到非常兴奋，因为这种药物作为首批B细胞靶向药物之一（即APRIL抑制剂），使尿蛋白肌酐比（UPCR）降低了近50%，这是巨大的突破。数据令人惊叹，也极具前景，因为它证明该药物能在疾病进程启动前就作用于B细胞，有效阻断IgA肾病的发展进程。
若将此类药物定义为疾病修正疗法（当前已有相关论文发表），它确实能从根本上改变疾病进程。APRIL/BAFF抑制剂是患者的另一潜在治疗选择。但问题随之而来：哪种药物更安全？上市后哪种更易被患者接受？给药途径是否便捷？是注射还是口服胶囊？是否需要预先接种疫苗？当药物广泛应用于患者群体时，是否会引发严重感染？尽管临床试验的安全性数据令人鼓舞且详实，作为数据驱动型医生，我始终会仔细核查每项指标，但试验样本量毕竟有限，远不及上市后的实际应用规模。
我非常期待这些药物能在美国大规模应用于患者群体，从而获取更全面的安全性和长期疗效数据。因为关键问题接踵而至：9个月疗程结束后停药会否导致复发？是否需要重复用药？延长用药时间超过9个月效果如何？这些正是真实世界中必须面对的课题。如今我们已拥有这些治疗选项。
有时我发现，患者用药9个月后尿蛋白虽下降但未达缓解标准，我会延长用药周期——这恰恰能验证药物的长期安全性。或者当逐渐减量后，患者3个月内出现病情 flare（急性发作），这也凸显了长期数据的重要性。
长期随访数据将最终揭示哪种药物疗效最佳、安全性最高，并基于患者肾活检结果和个体特征，帮助我们明确不同患者群体适合的治疗方案。
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