来源：北卡罗来纳大学教堂山分校医学院
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北卡罗来纳大学医学院的研究人员领导了一项针对全身性重症肌无力患者的国际临床试验，发现该疗法在所有亚型中均安全有效。
全身性重症肌无力(gMG)是一种罕见的神经肌肉疾病，会导致中度至重度肌肉无力，通常伴有疲劳。该病症扰乱日常生活，使患者难以工作、社交或执行日常任务。
近年来，FDA已批准了针对gMG最常见形式的新疗法。但在此之前，研究人员对其中一种疗法——efgartigimod在其他亚型患者中的效果知之甚少。
北卡罗来纳大学医学院研究人员领导的一项新临床试验表明，由argenx公司开发的输注疗法efgartigimod对所有gMG亚型均安全有效。这类最大规模试验的结果已于10月29日至11月1日在旧金山举行的美国重症肌无力基金会年度科学会议(AANEM 2025)上公布。
"这项研究的结果证实，无论患者自身抗体状态如何，这种药物现在都有潜力成为一种有针对性的、有效的、安全的和必要的治疗方法，"北卡罗来纳大学医学院重症肌无力专家、该试验的主要研究者小詹姆斯·F·霍华德博士表示。"这对于治疗选择有限的患者来说，是管理这种致残且不可预测疾病的至关重要进展。"
基于临床试验的结果，制药公司现在正寻求将FDA批准的这种药物扩展到更多患有gMG的患者。
全身性重症肌无力的亚型
全身性重症肌无力发生在异常免疫系统产生的抗体"攻击"神经与肌肉之间的连接处时，导致波动性肌肉无力和运动疲劳。
Efgartigimod减少了干扰神经-肌肉通信的有害抗体。最常见的亚型AChR抗体阳性gMG是由针对乙酰胆碱受体的抗体引起的，乙酰胆碱受体是控制自主肌肉运动的主要受体。
然而，该疾病还有其他三种亚型，根据血液中特定抗体的存在与否进行分类：
- MuSK阳性gMG
- 患者具有攻击肌肉特异性激酶(MuSK)的抗体，MuSK是一种形成和维持神经与肌肉连接所需的受体。
- LRP4阳性gMG
- 患者具有攻击低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)的抗体，LRP4是神经-肌肉连接的关键受体。
- 三重血清阴性gMG
- 患者对AChR、MuSK或LRP4没有可检测到的抗体。
- 这些患者通常面临更高的疾病负担，并且历史上一直被排除在临床研究之外，留下显著未满足的医疗需求。
ADAPT SERON研究
为了帮助确定efgartigimod在其他亚型中的安全性和有效性，研究人员启动了一项新研究：ADAPT SERON研究。
霍华德此前曾领导了导致efgartigimod获得批准的ADAPT和ADAPT+试验，现在他作为主要研究者回归领导这项3期研究。
参与者来自北美、欧洲、中国和中东。患者接受了四周的efgartigimod或安慰剂每周输注，随后进行了额外的开放标签治疗。
在试验结束时，接受efgartigimod治疗的119名患者在生活质量方面表现出显著改善，通过重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分进行测量，该评分跟踪说话、吞咽、呼吸和肢体力量。
未来影响
基于这些结果，argenx计划向FDA提交补充生物制品许可申请，以扩大efgartigimod的标签范围，包括MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性gMG患者。
ADAPT SERON研究的数据于10月29日星期三在旧金山举行的美国重症肌无力基金会年度科学会议上公布。
来源：北卡罗来纳大学教堂山分校医学院
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