QuantalX的Delphi-MD旨在帮助临床医生了解大脑功能，从而为患者护理规划做出更明智的决策。图片来源：NMK-Studio via Shutterstock（NMK-Studio via Shutterstock.com）
3月21日，在AD/PD 2026国际阿尔茨海默病与帕金森病及相关神经系统疾病大会上，一场关于“阿尔茨海默病治疗进展”的专题研讨会上，Alzheon公司展示了其口服抗淀粉样蛋白疗法伐利曲普罗塞（valiltramiprosate）的最新生物标志物数据，这些数据来自III期APOLLOE4试验（NCT04770220）和II期生物标志物长期扩展研究（NCT04693520）。在2025年的AD/PD会议上，Alzheon曾宣布III期APOLLOE4试验在早期阿尔茨海默病（轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病）且APOE4基因纯合的患者中未达到主要终点。然而，当仅评估预先指定的轻度认知障碍患者群体时（占总体试验人群的39%），伐利曲普罗塞治疗在78周内显示出显著疗效。
在AD/PD 2026上展示的III期APOLLOE4试验生物标志物数据显示，在轻度认知障碍亚组中，伐利曲普罗塞治疗导致血浆p-tau217（一种淀粉样蛋白病理的生物标志物）显著降低。此外，这种血浆p-tau217的降低在第78周持续存在，与基线相比，伐利曲普罗塞组降低了36%，而安慰剂组患者的血浆p-tau217水平升高了17%。在p-tau217降低与临床获益（通过阿尔茨海默病评估量表-认知子量表和临床痴呆评定量表-总和盒子评分衡量）之间也存在显著的患者水平相关性，同时p-tau217降低与海马体积萎缩减缓之间也存在显著相关性。
与APOLLOE4 III期结果一致，II期长期扩展试验显示，在轻度认知障碍的APOE4携带者中，伐利曲普罗塞治疗在第78周（两年）时血浆p-tau较基线降低了32%。这种p-tau217的降低在伐利曲普罗塞治疗四年后仍持续存在，并且与临床稳定性和海马脑体积的保持相关。
基于生物标志物与临床结局之间一致的阳性相关性，Alzheon目前正计划针对APOE4基因纯合的轻度认知障碍患者开展一项确认性试验。APOE4纯合的阿尔茨海默病患者通常发病更早，疾病进展更快，导致更迅速的临床衰退，并且发生淀粉样蛋白相关影像学异常的风险更高。在某些地区（如欧洲），这意味着他们不符合已获批的抗淀粉样蛋白单克隆抗体的治疗条件。因此，如果伐利曲普罗塞获得批准，将有助于满足APOE4纯合轻度认知障碍患者对安全有效治疗方法的巨大未满足需求，因为在III期研究和II期长期扩展研究中均未观察到有症状的淀粉样蛋白相关影像学异常。
此外，人们普遍认为，阿尔茨海默病治疗越早，效果越好。这一点，加上伐利曲普罗塞良好的安全性特征、作用机制（作用于淀粉样蛋白级联反应的上游）以及口服给药方式，使其成为临床前阿尔茨海默病的一个有吸引力的候选药物。如果该药物在轻度认知障碍的确认性试验后获得批准，Alzheon很可能会研究伐利曲普罗塞作为临床前阿尔茨海默病群体的预防性疗法。
“AD/PD 2026：阳性生物标志物支持伐利曲普罗塞治疗轻度认知障碍的确认性试验”最初由Clinical Trials Arena创建并发布，该网站是GlobalData旗下的品牌。
本网站上的信息仅供一般参考目的，已善意纳入。其目的并非提供您应依赖的建议，我们对其准确性或完整性不作任何明示或暗示的陈述、保证或担保。在根据我们网站上的内容采取或避免采取任何行动之前，您必须获得专业或专家的建议。
【全文结束】