治愈SMA组织（Cure SMA）作为致力于支持脊髓性肌萎缩症（SMA）患者群体的领先非营利组织，欢迎美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司（Novartis）的Itvisma™（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗2岁及以上所有类型SMA患者。
此次新批准的单次基因疗法通过向运动神经元递送功能性SMN1基因，帮助恢复SMN蛋白生成，有望减缓或阻止SMA病情进展。临床数据显示，Itvisma™可改善运动功能、提供快速治疗效益，并为大龄儿童及成人扩展治疗选择。
治愈SMA组织主席肯尼斯·霍比（Kenneth Hobby）表示："此次批准标志着SMA社区期盼已久的里程碑。大龄儿童患者家庭长期期待获得此类治疗方案。自早期基础研究阶段起，我们社区投入资金的目标就是开发新递送方法，让更多特别是年长患者能够接受基因替代疗法。这种单次基因疗法为维持运动功能提供了新可能，将直接支持患者提升日常生活独立性。"
治愈SMA组织将于2025年12月11日举办社区网络研讨会，作为FDA广泛批准后支持患者获取治疗的重要举措。研讨会将提供治疗地点查询工具、保险指南等实用资源，并介绍组织正在推进的支付方倡导计划。
该组织强调，此项成就首先归功于SMA社区数十年来的努力，包括患者、家庭、临床医生、研究人员和倡导者通过参与临床试验、政策倡导及筹集关键研究资金推动进展。过去30年间，治愈SMA社区已投入超9200万美元用于SMA研究，为今日的医疗突破奠定科学基础。
治愈SMA组织首席科学官杰基·格拉斯科克博士（Jackie Glascock, PhD）表示："在庆祝里程碑的同时，我们更着眼于未来。当前重点是确保家庭获得充分认知与支持以理解该疗法，并获取关键资源实现治疗获取；我们将持续与支付方及医疗机构合作，使社区充分受益于这项新选择。"
组织向所有为此次突破作出贡献的个人、家庭、捐赠者、研究人员、临床医生及合作伙伴表达深切感谢，并致谢诺华公司与FDA在扩展SMA患者治疗选择方面的持续协作。治愈SMA组织期待与诺华、医疗专业人员及社区通力合作，支持患者及时、明智地获取Itvisma™治疗。
关于脊髓性肌萎缩症（SMA）
脊髓性肌萎缩症是一种进行性神经退行性疾病，影响脊髓运动神经细胞，导致呼吸、进食、爬行和行走等肌肉功能受损。SMA在美国约影响1.5万分之一新生儿，约每50名美国人中有1名遗传携带者。
关于治愈SMA组织
治愈SMA组织是推动脊髓性肌萎缩症研究、政策倡导及患者家庭支持的领先非营利机构。其使命是加速SMA治疗方案与治愈方法的研究，同时支持并赋能所有受SMA影响的群体。
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