TL;DR
字节跳动的药物研发部门Anew Labs在波士顿举行的一场大型免疫学会议上展示了其首个AI设计的疗法，该疗法是一种针对IL-17的生成式AI设计小分子，而IL-17作为一种蛋白质-蛋白质相互作用，长期以来被认为"不可成药"。该部门还发布了AnewOmni，一个在500多万个生物分子复合物上训练的生成式框架，声称是首个能在所有尺度上设计功能性分子的框架。字节跳动已加入AI药物研发竞赛，与Isomorphic Labs、Anthropic和Insilico Medicine同台竞技。
构建TikTok推荐算法的公司——该算法能以令人不安的精准度预测一个人接下来想观看的内容——现在正使用一类相关的AI来预测分子在人体内的行为方式。字节跳动的药物研发部门Anew Labs于4月中旬在波士顿举行的美国免疫学家协会年会上展示了其首个AI设计的疗法，展示了由生成式AI设计的小分子数据，该小分子旨在抑制IL-17，这是一种涉及银屑病、类风湿性关节炎和强直性脊柱炎等自身免疫性疾病的细胞因子。
该分子针对的是一种蛋白质-蛋白质相互作用，这是制药行业几十年来一直称为"不可成药"的药物靶点类别，因为结合表面太大且太平坦，常规小分子难以破坏。Anew Labs表示，其AI找到了一种方法。
波士顿的这次展示是字节跳动首次向世界展示其药物部门的成果。但这不会是最后一次。该公司已注册参加6月在圣地亚哥举行的BIO国际大会，其计算化学主管将于下周在巴塞罗那举行的自由能研讨会（Free Energy Workshop）上发表演讲。
部门情况
Anew Labs在上海、新加坡和加利福尼亚州圣何塞设有办事处，网站列出了36名核心团队成员，科学顾问委员会包括前信达生物总裁刘永军、前安进公司首席科学家马骥以及武田制药加州分公司蛋白质化学科学总监邹华。
该顾问委员会的成员名单看起来像是从主导生物制剂和免疫学领域的公司招募的。在这些领域，Anew Labs正在追求的靶点历史上需要每年花费数万美元的注射抗体疗法。该部门的雄心是用口服药片取代这些注射，利用生成式AI设计能够像抗体一样起作用但患者可以吞服的小分子。
生物学主管李超（Chris Li）在波士顿展示了Anew Labs四个药物候选项目中的一个。该分子是一种广谱IL-17抑制剂，意味着它旨在阻断IL-17细胞因子的多种形式，而非单一变体。现有的IL-17疗法，包括诺华的司库奇尤单抗（secukinumab）和礼来的依奇珠单抗（ixekizumab），都是注射用抗体，通过治疗银屑病和其他炎症性疾病，每年创造了数十亿美元的收入。一种能达到类似疗效的口服小分子将在商业上具有变革性，既更便宜，又更便于患者服用。
挑战在于，IL-17与其受体的结合表面是一种蛋白质-蛋白质相互作用，这是一个宽广、浅表的界面，留给小分子抓握的空间非常有限。AI在实验室中能做什么与它向患者提供什么之间的差距，仍然是健康技术的决定性张力，而IL-17正是这种差距最大的靶点之一。
模型
今年3月，Anew Labs在bioRxiv上发表了一篇预印本，描述了AnewOmni，这是一个在500多万个生物分子复合物上训练的生成式AI框架。该模型旨在跨分子尺度工作，从小型化学化合物到肽再到纳米抗体，在原子分辨率上组装具有化学意义的构建模块。
在这篇预印本中，研究人员展示了AnewOmni能够设计针对KRAS G12D（世界上研究最多的肿瘤学靶点之一）和PCSK9（一种与胆固醇相关的蛋白质）的功能性分子，仅通过低通量实验室验证，成功率就达到了23%到75%。该模型使用可编程图提示，允许研究人员通过指定化学、几何和拓扑约束来引导生成过程。
这一技术方法意义重大，因为它试图解决一个限制整个行业AI药物发现的问题：大多数生成模型在一个分子尺度上表现良好，但在要求跨尺度设计时失败。一个设计小分子的模型通常不能同时设计肽或基于蛋白质的治疗药物。
AnewOmni声称是首个在所有尺度上成功进行功能性分子设计的框架，如果在临床环境中得到验证，将赋予Anew Labs平台能力，而非单一项目能力。由礼来和诺华支持的DeepMind分拆公司Isomorphic Labs于2月发布了自己的药物设计工具，该工具将AlphaFold 3的准确性提高了一倍，并拥有总里程碑价值高达30亿美元的合作伙伴协议。构建决定性AI药物设计平台的竞赛是全球性的，字节跳动凭借其模型加入了竞赛，从纸面上看，该模型解决了一个竞争对手尚未公开解决的限制。
背景
字节跳动并非首家进军药物发现领域的科技公司。Anthropic以4亿美元收购了Coefficient Bio，这是一次收购兼人才招聘，将不到十人带入了这家AI公司的生物研究工作中。Google的DeepMind自AlphaFold取得突破以来一直在研究蛋白质结构预测，该突破赢得了2024年诺贝尔化学奖。微软通过与计算病理学公司Paige的合作，在生物学相关AI方面进行了投资。
Nvidia构建了BioNeMo，一个用于训练和部署生物分子AI模型的平台。这一模式是一致的：拥有最先进AI基础设施的公司正在将部分能力转向生物学，因为药物发现是一个像AI擅长的问题一样的问题，即在巨大的组合空间中搜索满足多个约束条件的稀有解决方案。
使字节跳动的入场与众不同的是其AI专业知识的来源。TikTok的推荐引擎本质上是一个通过处理大量数据并预测哪些内容组合将产生期望响应来模拟人类行为的系统。
Anew Labs的生成模型做了结构上类似的事情：它们处理大量分子数据，并预测哪些原子组合将产生期望的生物响应。数学架构并非完全相同，但组织能力——在大型数据集上训练大型模型、快速迭代并在大规模上部署的能力——是可转移的。字节跳动为服务15亿TikTok用户而构建的AI基础设施，现在正被应用于一个"用户"是分子、"参与度"指标是结合亲和力的问题。
测试
全球目前有超过173个AI发现的药物项目处于临床开发阶段，今年有15到20个进入大规模试验。AI是否会彻底改变药物开发取决于如何使用它，而该行业90%的临床失败率尚未得到明显改善。
Insilico Medicine的rentosertib是一种用于特发性肺纤维化的同类首创药物，其靶点和分子都是使用AI发现的，该药物在《自然医学》上发表了积极的IIa期结果。Recursion-Exscientia的合并创造了业内最全面的AI药物发现平台，但随后在长期数据未能确认早期疗效趋势后，终止了其主要的AI发现候选药物。整个领域的模式是：有希望的早期数据后，仍然面临使药物开发一直困难的相同生物学现实：在培养皿中有效的分子在人体中并不总是有效。
Anew Labs有四个管线候选药物和一个生成式平台，如果其预印本结果成立，该平台可以在各种尺度上设计功能性分子。它有母公司——估值约3000亿美元、AI基础设施远超大多数制药公司计算资源的公司——的支持。它有来自信达生物、安进和武田制药的顾问。
但它目前尚未拥有的是临床数据。在波士顿展示的IL-17分子处于临床前阶段。从免疫学会议上的海报到获得批准的、可替代注射抗体的口服疗法，这段距离以年和数十亿美元来衡量，而开始这段旅程的大多数分子都无法完成它。最雄心勃勃的AI-生物初创公司是那些创始人理解算法是起点而非终点的公司。字节跳动构建了一个改变了10亿人消费内容方式的算法。同一家公司能否构建一个改变疾病治疗方式的算法，是任何会议展示都无法回答的问题。只有临床试验才能给出答案。
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