一项最新研究表明，一种实验性药片可能减缓部分阿尔茨海默病患者的记忆丧失和脑萎缩。
这种名为ALZ-801（valiltramiprosate）的药片被证明对早期阿尔茨海默病患者且携带两个APOE4基因拷贝的人群有效，该基因会使患阿尔茨海默病的风险增加10倍。
据新闻稿称，马萨诸塞州生物技术公司Alzheon, Inc.的研究人员进行了一项3期临床试验，纳入了325名早期阿尔茨海默病患者——包括轻度认知障碍(MCI)或轻度痴呆患者——他们均携带APOE4基因。
参与试验的患者年龄在50至80岁之间，他们被随机给予ALZ-801药片或安慰剂，持续约18个月。
在总体人群中，ALZ-801显示出一定程度的记忆和认知能力衰退减缓，但差异在统计学上并不显著。
然而，在仅患有轻度认知障碍的最早期阿尔茨海默病患者中，这种药片似乎使记忆衰退速度减缓了50%，并几乎完全阻止了日常认知能力的下降。
"被诊断为轻度认知障碍(MCI)的个体在认知能力方面会出现衰退，包括记忆、语言或视觉/空间感知能力——然而，他们仍能独立完成大部分日常活动，"芝加哥阿尔茨海默病协会全球科学倡议高级总监Christopher Weber博士(未参与此项研究)告诉媒体。
每日服用两次该药片的患者脑萎缩速度也较慢——尤其是在控制记忆和思维的海马体区域，萎缩程度比服用安慰剂的患者低约18%。
研究结果发表在医学期刊《Drugs》上。
研究人员表示，主要报告的副作用包括恶心、呕吐和食欲抑制。
这种实验性药片最终可能成为目前获批的阿尔茨海默病药物lecanemab或donanemab的家庭替代方案，这两种药物都需要静脉输注。
目前的这些药物是单克隆抗体治疗药物，旨在分解大脑中的淀粉样斑块，但也与脑肿胀和出血有关。而ALZ-801的工作原理是防止淀粉样斑块的形成，因此未观察到这种副作用。
"Weber指出："在这项试验中，APOE-ε4/ε4基因型个体没有表现出脑出血或肿胀增加，这一点令人鼓舞，表明该药物在本就更容易出现副作用的人群中可能相对安全。"
福克斯新闻高级医学分析师Marc Siegel博士也认同这一优势。
"这种药物可以在斑块完全形成前使用，因此预防可能是一个目标，"同样未参与此项研究的Siegel表示。"因此，我们看不到作为斑块溶解单克隆抗体有时会出现的脑肿胀副作用。"
研究人员指出，该研究确实存在一些局限性——主要是最强的效果仅在最早期阶段的患者组中观察到，并非所有参与者都有此效果。
试验也仅纳入了APOE4基因携带者，这类患者约占阿尔茨海默病患者的15%。
该研究时间也相对较短，需要更长时间的随访试验来确认结果。
Weber重申，试验的主要和次要结果均为阴性。
"话虽如此，对特定亚组的后续分析令人鼓舞，包括该治疗确实导致了海马体萎缩的显著减缓，而海马体是大脑中对记忆具有极其重要作用的区域，"他表示。
据Weber称，这种实验性药物的一个令人鼓舞的方面是，它有潜力与其他治疗早期阿尔茨海默病的药物形成互补。
"这种治疗可能与其他抗淀粉样蛋白治疗联合使用，尽管需要更多证据来了解这种药物如何作为联合治疗的一部分，"他表示。
"鉴于这一亚组的规模相对较小，有必要在更大规模、更长时间的临床试验中验证这些发现。"
Siegel同意该药物可能具有潜力。"它很可能会成为不断壮大的抗阿尔茨海默病药物阵营中的一员，这些药物着眼于包括β淀粉样蛋白、tau蛋白斑块以及神经炎症在内的多个不同预防目标，"他表示。
该研究由ALZ-801的制造商Alzheon, Inc.资助，并得到美国国家老龄化研究所拨款的支持。
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