1/2期UPBEAT试验目前正在评估单次静脉输注AFTX-201在经基因确认的BAG3相关扩张型心肌病成人患者中的疗效。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AFTX-201快速通道资格，用于治疗BAG3相关扩张型心肌病（DCM）。
AFTX-201是一种基因疗法，旨在通过专有衣壳递送完全人源的、全长BAG3转基因，该衣壳所需的剂量远低于使用传统衣壳（如AAV9、AAVrh74）的腺相关病毒（AAV）基因疗法。在临床前模型中，AFTX-201成功提高了心脏中的BAG3蛋白水平并恢复了心脏功能。
该研究性基因疗法目前正在单臂、开放标签的1/2期UPBEAT试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT07426419）中进行评估。该研究将评估AFTX-201在经基因确认的BAG3相关扩张型心肌病成人患者中的安全性、耐受性、药效学和初步疗效。
纳入标准为：参与者必须患有扩张型心肌病，左心室射血分数低于45%，纽约心脏协会（NYHA）II或III级心力衰竭，且窦性/起搏心律下N末端B型利钠肽原浓度≥300 pg/mL，或房颤下≥600 pg/mL。
研究参与者将接受单次静脉输注AFTX-201。主要终点将评估至第52周的安全性和耐受性。初步疗效终点包括第52周时与基线相比的变化：心脏功能（LVEF和通过心肺运动试验测得的峰值耗氧量）、NYHA功能分级以及堪萨斯城心肌病问卷评分。
针对FDA的这一举措，Affinia公司首席医学官Hideo Makimura医学博士表示：“这一快速通道资格，加上FDA最近批准我们AFTX-201的IND申请以及欧洲药品管理局将其指定为孤儿药，增强了我们的信念——AFTX-201有潜力显著改善BAG3 DCM患者的生活。”
参考文献：
Affinia Therapeutics granted FDA Fast Track designation for AFTX-201 as a treatment for people living with BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM). News release. Affinia. March 4, 2026.
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