一小群患有原本无法治愈的T细胞白血病的患者,通过一种创新的免疫疗法使癌症进入缓解期。
该疗法使用健康捐赠者的T细胞——一种白细胞——在实验室中重新设计,使其能够识别并攻击白血病细胞。
与使用患者自身细胞制作的个性化癌症疗法不同,这种疗法可以预先制备成"现成"产品,迅速提供给急需治疗的人。
对于那些在每种标准治疗后疾病都复发的家庭来说,一种能够将白血病清除至无法检测水平的现成疗法是一个重大进步。
大奥蒙德街医院和国王学院医院治疗的首批11名患者的最新结果刚刚发表在《新英格兰医学杂志》上。
这里的科学技巧特别巧妙。在T细胞白血病中,癌症本身由T细胞组成,因此简单地添加来自外部的更多T细胞通常会导致"友军误伤":治疗细胞不仅会攻击癌症,还会相互攻击,或被患者的免疫系统排斥。
通过使用基因编辑工具,研究人员关闭或改变了捐赠T细胞上的关键分子,使它们能够避开患者的免疫防御系统,专注于攻击白血病细胞。
在早期研究中,一些没有其他治疗选择的患者实现了深度缓解,即使是最敏感的测试也无法再检测到白血病。这随后为患者打开了接受捐赠者干细胞或骨髓移植的大门,这仍然是这些患者长期治愈的唯一现实途径。
媒体报道中失去的细微差别
对于非专家来说,看到"逆转无法治愈的癌症"这样的标题,很容易认为这是一种神奇的灵丹妙药,将很快取代化疗或放疗。事实既更为温和,在某些方面又更为令人印象深刻。
这种疗法并不是为每位白血病患者设计的首选治疗方案。它是为那些癌症对标准治疗产生抵抗或复发的少数患者提供的专业选择。在这种情况下,替代方案可能只有姑息治疗,拥有多一个选择——多一道防线——可能是改变生命的,即使它并不完美。
媒体报道中经常忽略的另一点是,这种疗法是一座桥梁,而非终点。在报道的案例中,目标是将癌症负担降低到足以使干细胞移植成为可能的程度。
工程化T细胞本身并不期望提供终身控制。相反,它们作为一种非常强大但暂时的打击对抗白血病,为患者争取时间接受移植,从而重建健康的免疫和造血系统。
这种综合策略——高强度但时间有限的免疫疗法,随后进行移植——为其中一些患者提供了长期生存的现实机会。
从这个角度来看,重要的是不要将这种新的T细胞治疗描述为简单的单次治愈,之后生活立即恢复正常。对于《新英格兰医学杂志》"病例系列"中的一些患者来说,这种疗法是他们已经包括多轮化疗和多次住院的漫长艰难旅程的一部分。
添加实验性免疫疗法然后进行移植,既增加了生存机会,也增加了后续护理的复杂性。治疗后,护理不仅关乎检查白血病是否复发。患者通常需要终身监测晚期效应,接种疫苗以重新训练他们的新免疫系统,并获得重返工作、学习和家庭生活的支持。
难以言喻的转变
同时,对于这些人及其家人来说,收获是巨大的。在被告知已经无能为力后走出医院,然后听到"没有白血病证据"这句话,这种转变是难以言喻的。
父母描述看到他们的孩子重返学校或参加体育运动。成年人谈到能够计划一次度假或再次思考未来。这些非常人性化的生活里程碑比任何技术描述更能清晰地体现科学的承诺。
然而,它们建立在数十年的实验室工作、安全测试和医生的审慎选择之上,也建立在患者和家庭愿意在结果不确定的情况下参与实验性治疗之上。
这种特定白血病之外也有更广泛的意义。如果源自捐赠者的基因编辑T细胞可以为一种罕见且侵袭性癌症制成安全有效的疗法,那么相同的概念可能适用于其他血液癌症甚至某些实体瘤。
一种可以储存、运输并在许多医院给予的"现成"细胞疗法,可能比依赖患者自身细胞的定制疗法更容易获得,后者制造过程复杂且缓慢。
话虽如此,扩大生产规模、确保细胞公平可用以及管理成本将是卫生系统面临的主要挑战。
那么,这对试图解读戏剧性标题的公众意味着什么?同时牢记两个观点是有帮助的。首先,这对那些选择非常有限的患者群体来说是一项非凡的科学和临床成就,在几乎没有希望的地方提供了真正的希望。其次,它并非普遍治愈方法,而且伴随着 intensive 治疗和长期随访的代价。
最诚实的描述方式是,它是在非常特定情况下为某些人提供的额外生命线——是添加到现有工具箱中的一个强大新工具,而非我们所知癌症的终结。这听起来可能不如"逆转无法治愈"那么戏剧性,但对于涉及的家庭来说,它可以意味着一切。
作者简介
贾斯汀·斯特宾是安格利亚鲁斯金大学的生物医学科学教授。本文经《对话》杂志授权转载,采用知识共享许可协议。
【全文结束】

