亚利桑那州图森市，2025年8月7日 — Critical Path Institute®（C-Path）的转化治疗加速器（TRxA）已向亚利桑那大学的Gregory Thatcher博士团队授予15万美元资助，用于开发针对遗传性痉挛性截瘫（HSP）的创新治疗方法。Thatcher博士正与伊利诺伊大学芝加哥分校的Xuejun June Li博士合作，推进可靶向该疾病致病机制的小分子药物研发。
遗传性痉挛性截瘫是一组罕见的遗传性神经退行性疾病，主要表现为下肢进行性痉挛和肌无力。该疾病由脑至脊髓的长神经纤维损伤导致，全球患病率为0.1-9.6/10万。目前已发现超过80种基因突变与HSP相关，尽管遗传检测技术已能实现诊断和亚型分类，但尚无疾病修饰疗法，治疗仍局限于使用解痉药等对症治疗。
Thatcher和Li博士正基于小分子非脂生成ABCA1诱导剂（NLAIs）创新药物发现平台，开发针对多种遗传性HSP亚型共通发病机制的治疗手段。该方法通过调控神经元胆固醇和脂质稳态——公认的轴突完整性和神经退行机制相关通路——实现治疗作用。
"遗传性痉挛性截瘫虽属遗传性疾病，但现有治疗手段极其有限。" 亚利桑那大学R. Ken Coit药学院Thatcher教授表示，"我们的NLAIs平台为针对多类HSP的致病机制提供了解决方案。TRxA的资助使我们得以将研究成果从理论转化为治疗候选物，最终迈向临床应用。我们对此次资助机会深表感谢。"
C-Path的TRxA项目旨在帮助学术研究者弥合基础发现与早期临床开发之间的关键鸿沟。除资金支持外，受资助者还将获得科学指导和监管建议，以降低项目风险并推进下一阶段研发。
TRxA执行主任Maaike Everts博士表示："我们非常自豪能支持Thatcher和Li博士的开创性研究。他们运用基于机制的小分子平台治疗HSP的创新方法，有望为全球患者带来首个疾病修饰疗法。"
该资助将用于推进候选药物靶点验证和临床前概念验证研究，为HSP治疗领域带来突破性进展。
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