Curis公司（纳斯达克代码：CRIS）于2025年9月5日在Cantor全球医疗健康会议上披露了其核心药物emavusertib的临床开发战略。该药物作为IRAK4和FLT3双重抑制剂，正在PCNSL、CLL和AML三大血液系统恶性肿瘤适应症中展开研究。
关键进展
PCNSL（原发性中枢神经系统淋巴瘤）：
- 已启动单臂关键试验，目标患者群45-60例
- 当前数据显示客观缓解率（ORR）达27%
- 需维持20-22%的ORR阈值以满足加速审批要求
- 全球30个中心参与，按"每年每中心1例"的入组速度推进
CLL（慢性淋巴细胞白血病）：
- 计划年末启动联合BTK抑制剂的试验
- 聚焦BTK抑制剂反应不足患者群体（PR状态+MRD阳性）
- 探索MRD阴性作为注册研究终点的可行性
- 中期分析预计于2026年中旬获得数据
AML（急性髓系白血病）：
- 将在ASH会议披露与阿扎胞苷联合疗法数据
- 重点观察ORR提升及MRD阴性转化率
- 三联疗法剂量调整方案的优化仍在持续
问答实录精选
关于监管路径：
"虽然FDA强调OS获益，但在PCNSL这种无标准治疗的罕见病领域，生存数据获取周期较短。我们已与FDA达成一致，现有45-60例单臂研究数据可满足加速审批要求。"
关于患者招募：
"PCNSL试验按每中心每年1例的保守预期推进，18个月内可完成入组。尽管存在招募挑战，但FDA已同意将当前研究作为确证性研究的一部分。"
关于CLL竞争格局：
"无论是BTK抑制剂还是降解剂，我们的联合疗法均显示互补作用。关键在于实现时间限定治疗，降低BTK单药导致的心血管等长期毒性。"
关于MRD评估：
"我们已观察到NHL各亚型中联合治疗的CR转化，预计2026年中可获得CLL领域的首批MRD数据。这些数据将成为与FDA讨论注册路径的关键依据。"
公司强调，emavusertib通过同时阻断BCR（BTK抑制）和TLR（IRAK4抑制）通路，可克服传统单药疗法的响应深度不足问题。在PCNSL领域已显示比伊布替尼单药（ORR 39%）更高的响应率，而在BTK耐药患者中仍保持27%的缓解率。公司计划通过快速通道推进PCNSL适应症上市，并逐步拓展至CLL等更大市场。
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