当60岁的Vickie M.被诊断出多发性骨髓瘤时，这位前小学食堂管理员的生命陷入停滞。在初始的骨髓移植未能控制住癌症后，复发性疾病的不确定性迫使她提前退休。
“当医生在诊室里提到‘癌’这个字时……大多数人自然会认为自己完了，”Vickie告诉CURE。“但我非常庆幸自己做出了那个选择（参加临床试验）。”
她选择参加的是MajesTEC-3临床试验。如今，她的成功故事已成为成千上万患者的现实——美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了Tecvayli（teclistamab）与Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase-fihj）的联合疗法，用于治疗至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
强大的“双重打击”
这项批准对于已经尝试过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的患者来说是一个里程碑式的转变。Tecvayli是一种双特异性T细胞衔接器，能将人体自身的免疫细胞物理性地拉向癌细胞并摧毁它们。Darzalex Faspro是一种单克隆抗体，靶向骨髓瘤细胞上的CD38蛋白。
“一般来说，当我们使用靶点时，我们希望靶点对癌症具有特异性，而不是对身体的其余部分，”加州大学旧金山分校多发性骨髓瘤项目主任Ajai Chari博士解释道。“当你将这两者结合时，你会得到惊人的反应……曲线变得平坦，这表明这种组合非常有效，许多人在达到缓解后不会复发。”
MajesTEC-3的数据显示，与标准治疗的三联疗法相比，疾病进展或死亡风险降低了83%。
打破类固醇循环
几十年来，地塞米松（一种以易怒、体重增加和失眠等副作用闻名的类固醇）一直是骨髓瘤治疗的基石。这项新批准的一个关键方面是其类固醇节约策略。
虽然类固醇在初始的“逐步递增”剂量中用于预防反应，但之后基本被淘汰。“是家人注意到患者变得易怒、吃得很多且不睡觉，”Chari指出。“你真的不需要无限期地使用地塞米松……这代表了生活质量的巨大改善。”
阿拉巴马大学伯明翰分校多发性骨髓瘤教授、多发性骨髓瘤研究与治疗项目主任、MajesTEC-3的主要研究者Luciano Costa博士同意，目标已经改变。
“我认为第一步是证明我们有疗法能让大多数患者达到深度缓解……这样大多数人就不必再开始新的治疗，并拥有接近正常的寿命，”Costa博士说。“我相信我们通过Tec-Dara已经达到了这一点。”
安全性与可及性
尽管存在细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（ICANS）的黑框警告，Costa强调该疗法的安全性是高度可控的。在试验中，没有患者出现致命的CRS或ICANS。
“没有任何因素限制这种治疗只能在学术中心进行，”Costa博士说，并指出皮下注射比数小时的静脉输注更容易实施。“这个数据集告诉我们，T细胞衔接器不再是一种专门的、小众的疗法……它需要在二线治疗时就提供给所有患者。”
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