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欧洲药品管理局与美国食品药品监督管理局就人工智能在药物研发中的应用制定共同标准
欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)已就指导人工智能在药品全生命周期中负责任使用的10项联合原则达成一致，标志着欧美在人工智能监管方面迈向更紧密的跨大西洋协作。这些原则概述了从早期研究、临床试验到生产制造及上市后安全监测等各环节中，人工智能的开发、验证和管理预期标准，旨在为双方未来的监管指南提供依据。监管机构表示，该框架针对人工智能在药物研发中的快速扩张，强调在推动创新的同时注重风险缓解、数据完整性和患者安全。在欧盟，这些原则将融入正在制定的未来指南中，建立在EMA 2024年人工智能反思文件基础上，并配合新药事立法将人工智能整合至监管决策的更广泛努力中。——安德烈娅·科罗娜(Andrea Corona)
杀伤性T细胞与多发性硬化症病理相关联
美国近100万人受多发性硬化症(MS)影响，这是一种进展性自身免疫疾病，患者免疫系统错误攻击大脑和脊髓神经纤维的髓鞘。发表在《自然·免疫学》(Nature Immunology)的新研究揭示了与爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)相关的免疫细胞如何促成MS病理机制。加州大学旧金山分校(UCSF)研究人员分析了13名MS患者或早期症状者的脑脊液(CSF)与血液样本，以及5名健康对照者。研究发现MS患者体内特定CD8+ T细胞克隆型数量显著高于健康人群。尽管近95%人口携带EBV，但识别EBV抗原的CD8+杀伤性T细胞在MS患者脑脊液中的丰度比血液中高出10至100倍；而健康对照者在两部位的丰度相近。鉴于CD8+杀伤性T细胞"识别-清除"的特性，这可能表明脑脊液中存在驱动免疫反应过度活跃的因素。UCSF神经学家、通讯作者乔·萨巴蒂诺(Joe Sabatino)在新闻稿中表示："我们最大的希望是，若能干预EBV，不仅能显著改善MS，还能惠及其他疾病患者，大幅提升众多人群的生活质量。"——梅丽莎·凯(Melissa Kay)
专家警告新疫苗指南可能使儿童面临健康风险
美国儿童疫苗接种政策正面临日益增长的不确定性，免疫实践咨询委员会(ACIP)和卫生与公众服务部(HHS)建议的调整引发公共卫生专家担忧。自2025年中期以来，科学资质存疑的新任ACIP委员将重点从普遍接种转向缩减接种计划，将乙肝、新冠、流感和轮状病毒疫苗移入"共享临床决策"类别。批评者指出，该做法虽引用丹麦等欧洲项目作为范本，却忽略了美国在医疗可及性、筛查机制和婴儿健康方面的根本差异——美国早产率、慢性病发病率和漏筛率仍居高不下。儿科医生和公共卫生组织警告，这些变化可能降低疫苗接种率、增加可预防感染风险并削弱公众信任，使美国儿童更易受到疾病威胁，同时动摇该国在免疫领域的历史领导地位。——布里·福斯特(Bree Foster)
诺和诺德凭借积极临床试验结果推进组合疗法
诺和诺德(Novo Nordisk)的下一代减肥药物CagriSema在III期后期临床试验中控制血糖的效果优于其重磅GLP-1药物Wegovy，尽管仍未达到公司设定的25%减重目标。在涉及2700多名2型糖尿病患者的REIMAGINE 2研究中，每周注射2.4mg CagriSema使糖化血红蛋白(HbA1c)降低1.91个百分点，而司美格鲁肽(semaglutide)组降低1.76个百分点，安慰剂组则上升0.09个百分点。患者在68周内平均减重14.2%，高于司美格鲁肽组的10.2%。虽然平均减重未达目标，但43%的参与者实现至少15%的减重，24%达到20%或更高，表明该疗法对相当比例患者具有显著效果。CagriSema结合了GLP-1受体激动剂司美格鲁肽和长效淀粉素类似物卡格列林肽(cagrilintide)，诺和诺德表示该疗法耐受性良好且无新安全问题。公司已向FDA提交肥胖或超重合并症患者的减肥治疗申请，并正在开展针对2型糖尿病和心血管风险降低的额外试验。——布里·福斯特(Bree Foster)
资金法案限制药房福利管理方行为并延长远程医疗政策
短暂的政府停摆于周二结束，新立法恢复了医疗保险远程医疗灵活性并延长"居家医院"项目，为依赖这些政策的医疗机构提供了多年来罕见的长期确定性。该资金法案将HHS运营维持至9月30日，将医疗保险远程医疗报销扩展政策保留至2027年，并将居家医院授权延长至2030年，缓解了医疗机构的运营和投资压力。除远程医疗外，法案将医疗补助医院补贴支付削减推迟至2028财年，推进院外门诊部门的同质化支付政策，并对药房福利管理方(PBM)实施新限制，包括透明度要求及对基于药品标价的补偿限制。尽管药房团体赞扬PBM条款，行业游说者认为这些改革无法降低药价，凸显国会如何控制处方支出的持续分歧，而远程医疗政策则获得更稳固基础。——安德烈娅·科罗娜(Andrea Corona)
葛兰素史克归还Wave生物科学主导RNA编辑项目权利
葛兰素史克(GSK)已将全球权利归还给WVE-006——目前临床测试中最先进的RNA编辑药物，使Wave生物科学(Wave Life Sciences)能完全掌控该罕见病α-1抗胰蛋白酶缺乏症的开发。Wave表示此举并非出于对药物潜力的疑虑，而是战略调整使该生物技术公司能在罕见病领域更快推进，而GSK则继续聚焦于更大的呼吸系统适应症。此决定恰逢3月底前预期的新临床数据发布，Wave计划年内围绕加速批准路径开展监管讨论。WVE-006是首个进入人体试验的RNA编辑疗法，已在患者中初步证明恢复功能性蛋白质生成的能力，但鉴于新兴RNA编辑领域的整体不确定性，投资者对效力的期望依然很高。——安德烈娅·科罗娜(Andrea Corona)
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