在2025年这一已经见证多个关键科学里程碑的年份中，Faron Pharmaceuticals即将再次成为焦点。这家临床阶段的生物制药公司宣布，其评估Bexmarilimab（bex，一种靶向Clever-1的新型免疫疗法）用于治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的II期BEXMAB研究详细数据已被第19届国际免疫学大会（IUIS）接受为口头报告，并将于2025年8月17日至22日在奥地利维也纳举行的大会上发表。
这一进展在当前HR-MDS治疗领域尤为重要。HR-MDS是一组罕见且侵袭性强的骨髓疾病，治疗选择极为有限，尤其是对于那些复发或对一线低甲基化药物（HMAs）治疗失败的患者，预后极差。近几十年来，标准治疗进展缓慢，在复发/难治性患者中，应答率通常低于10%，中位总生存期通常不足六个月。靶向肿瘤微环境的免疫疗法，特别是巨噬细胞介导的免疫抵抗，代表了血液学领域一个充满希望的新前沿。Bex能够重新编程具有免疫抑制作用的巨噬细胞并增强抗肿瘤免疫反应，标志着与传统细胞毒性方法的重大转变，并有望重新定义HR-MDS及其他难治性恶性肿瘤的治疗标准。
公司在IUIS大会上获得口头报告的席位，是该会议最负盛名的科学类别之一，标志着科学界对Bex在HR-MDS治疗中潜力的认可不断提升。这也是继今年早些时候在美国临床肿瘤学会（ASCO）和国际MDS研讨会获得类似荣誉后，Faron再次获得高水平的科学认可。
Bex是Faron开发的全球首个靶向Clever-1的单克隆抗体，旨在重新编程骨髓中的免疫抑制性巨噬细胞。当其与当前标准治疗低甲基化药物阿扎胞苷联合使用时，该疗法旨在克服治疗耐药性，恢复机体对抗癌细胞的能力，这对于长期缺乏有效治疗手段的疾病而言是一项至关重要的进展。
在IUIS 2025大会上，**Mika Kontro博士（医学博士、哲学博士）**将发表题为《Bexmarilimab联合阿扎胞苷抑制巨噬细胞检查点Clever-1在骨髓增生异常综合征中的疗效：Ph1/2 BEXMAB研究结果》的演讲。该报告将重点介绍一线HR-MDS患者以及曾接受过HMA治疗但失败的复发/难治性（r/r）患者的治疗数据。
根据早期披露的信息，该数据集展示了令人印象深刻的客观缓解率和显著的骨髓原始细胞计数下降，尤其在这一治疗选择极为有限的人群中尤为引人注目。
能够入选IUIS的口头报告环节，不仅是形式上的认可，更是来自免疫学领域最严格科学界之一的同行评审背书。对于Faron而言，这是对其使命的又一次关键验证：通过大胆的免疫学策略，应对治疗耐药性疾病。
“继在MDS和ASCO会议上获得类似认可后，我们非常高兴看到Bex的数据获得IUIS的口头报告机会，”Faron Pharmaceuticals首席执行官Juho Jalkanen博士表示。“这种持续的动力进一步强化了我们的信念，即Bex有可能成为高风险MDS患者急需的治疗选择——这是一种罕见且极具挑战性的疾病，目前有效治疗手段极为有限。”
过去一年对Faron而言至关重要。继在ASCO会议上公布其II期临床试验积极结果——在r/r MDS患者中，Bex实现了13.4个月的中位总生存期，超过历史平均水平的两倍——公司迅速加快了其开发路线图。
“我们不仅仅为这些数字感到兴奋，”Juho博士强调道。“我们更关注的是这可能为那些患有毁灭性疾病的患者带来的实际意义。如果我们能为他们提供更长、更高质量的生活，我们就实现了真正有意义的事情。”
随着注册临床试验的筹备工作展开以及持续与监管机构沟通，Faron也在探索加速审批路径。据公司透露，即将与美国食品药品监督管理局（FDA）的沟通将重点确认国际工作组（IWG）2023标准中提出的新复合完全缓解（cCR）终点，这些终点与生存期和长期预后密切相关。
尽管目前的关注点主要集中在MDS上，Bex只是Faron更大战略的一部分：利用免疫系统中被忽视的组成部分，应对一系列难治性癌症的免疫抵抗问题。Faron更广泛的在研产品线也体现了这一雄心，目前正在进行针对急性髓系白血病（AML）及其他适应症的研究，在这些疾病中，调控巨噬细胞可能带来显著疗效。
但眼下，所有目光都聚焦在维也纳，Faron的研究成果将再次接受检验，并有望进一步巩固其在肿瘤学领域最具创新力的公司之一的地位。
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