2025年7月8日,Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.宣布,其针对杜氏肌营养不良症(DMD)患者的TAS-205 III期随机、安慰剂对照、双盲及开放标签扩展研究(REACH-DMD)结果显示,在可行走队列中,从基线到52周的“从地板上起身时间”均值变化未显示出显著差异,而这一指标正是研究的主要终点。
本研究的可行走队列在日本作为一项多中心、安慰剂对照、双盲比较研究开展,纳入了5岁及以上男性DMD患者。该研究旨在通过每日两次口服TAS-205或安慰剂,评估TAS-205在52周内的疗效。从2020年11月至2023年12月,共有82名患者在26个研究中心参与。详细的研究结果将在适当的学术会议上公布。
欲了解更多信息,请访问以下链接:[www.clinicaltrials.gov/]( 或 <
2019年12月,TAS-205的开发入选了日本医学研究开发机构(AMED)运营的第4届循环创新促进临床赋能计划(CiCLE*),申请主题为“利用患者登记系统开发一种源自日本的具有全新作用机制的创新型DMD治疗药物”。
*CiCLE:Cyclic Innovation for Clinical Empowerment
关于TAS-205
TAS-205(国际非专利名称:pizuglanstat)是由Taiho Pharmaceutical发现的一种选择性造血前列腺素D合成酶(HPGDS*)抑制剂。它正在开发为一种不受抗肌萎缩蛋白基因突变类型限制的DMD治疗方法,通过抑制HPGDS来控制DMD患者运动功能的下降,因为HPGDS会加剧DMD患者肌肉中的炎症反应。
*HPGDS:Hematopoietic prostaglandin D synthase
关于CiCLE
该计划旨在为应对临床需求而彻底改变研发方式奠定基础(包括人力资源),并加速药品的实际应用。同时,它还寻求通过政府、学术界和私营部门的共同努力,推动医疗研发领域开放创新环境的建立。
关于DMD(杜氏肌营养不良症)
DMD是一种遗传性疾病,年轻男性中发病率较高。它由编码抗肌萎缩蛋白(支持肌肉细胞框架的关键蛋白)的基因突变引起,导致无法生成正常抗肌萎缩蛋白,从而引发严重的肌肉力量丧失。DMD的患病率为每10万人中1.9至3.4人,日本估计有3,000至4,000名患者。目前,日本批准的治疗方法包括口服类固醇和viltolarsen,delandistrogene moxeparvovec也获得了有条件且限时的批准,但新的治疗选择仍在期待中。
- Nonaka I. Muscle Pathology for Clinical Practice. 第4版. 日本医学期刊;2011年:46-59页。
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