美国食品药品监督管理局（FDA）已开始接受一项优先审查通道的申请，该通道旨在将审查时间缩短至一至两个月，为符合美国国家健康优先事项的药品提供更快的市场准入途径。
上个月，FDA局长Marty Makary医学博士宣布了这一计划。本周二，FDA正式开放“局长国家优先凭证”（Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV）试点计划的申请，并进一步明确了该计划的细节，包括可能符合资格的产品类型以及FDA计划如何加速监管审查。
FDA列出了五项优先事项，符合该计划的产品可解决其中至少一项——相较最初宣布的四项，新增了第五项。此外，FDA还提供了可能符合CNPV资格标准的药品示例。
新增的第五项优先事项是“提高药物可负担性”。FDA表示，如果一家公司“降低药品在美国的价格，使其与‘最惠国定价’（Most Favored Nation pricing）一致，或减少其他下游医疗支出以降低整体医疗成本”，则该公司可以通过这一路径参与试点计划。
相关内容
FDA发布新的优先审查凭证计划，鼓励生物制药公司“与国家优先事项保持一致”
FDA还修订了关于本土制造的优先事项措辞。根据更新后的优先事项，FDA关注的是“推动药物研发和制造本土化，以促进美国民众的健康利益，并增强美国供应链的韧性”。
FDA官员举例称，“一项临床试验在美国保持稳健的入组人数，以支持其在美国标准护理背景下的普遍适用性”即为符合本土化标准的项目。FDA最近拒绝了罗氏（Roche）的一项审批申请，因其缺乏关于药物在美国患者中的疗效证据，同时该机构也呼吁在临床研究中纳入更高比例的本地患者。
其余三项优先事项与6月份公告中的一致，但FDA提供了新的示例。例如，FDA提出“一种通用流感疫苗，能够广泛预防多种流感病毒株，包括具有大流行潜力的病毒株”，作为可应对美国公共健康危机的产品示例。
治疗或预防罕见病的药物，或有助于应对“美国慢性病危机”的药物，也可符合其中一项优先事项。FDA还进一步解释了有关提供更具创新性疗法的优先事项，指出其目标是“实现远超突破性疗法认定门槛的变革性影响”。例如，重新编程免疫系统以对抗多种疾病的药物即属于此类。
相关内容
FDA发布“首批”200多封药物审批拒绝信
FDA要求认为可能符合资格的公司提交一份不超过350字的描述，说明其项目如何与其中一项国家健康优先事项相契合。公司应提供有关疾病、药物潜在影响、当前研发阶段以及其方法中与所选优先事项特别相关的一些独特方面的信息。
FDA官员计划在该计划实施的第一年，最多选择五家公司参与试点。为了加快审查流程，FDA将成立一个由首席医学与科学办公室领导的高级、多学科评审委员会。FDA将这种模式与目前的标准做法进行了对比，后者通常将申请材料分发至多个办公室，由评审人员“处理相互竞争的优先事项”。
相关内容
FDA目标是实现“快速或即时”药品审查，初步由AI工具评估申请
2025年6月11日 12:45
基于《治愈法案》，FDA在再生医学框架中提出细胞疗法快速通道
2017年11月17日 08:04
PharmaMar与Jazz的肺癌药物获得FDA优先审查
2020年2月18日 08:48
Gottlieb的提议：增加对FDA的拨款，我们将使药物开发更加高效
2018年4月18日 09:43
查看更多文章
【全文结束】
