美国食品药品监督管理局(FDA)已对Casgevy (exagamglogene autotemcel)发布补充批准，适用于2岁及以上的镰状细胞病(SCD)伴有复发性血管闭塞危象(VOCs)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)的患者。Vertex Pharmaceuticals获得了补充批准。
Casgevy此前已获批准用于12岁及以上有复发性VOCs的SCD或TDT患者，现在是首个获批准用于2岁及以上患者的基因疗法。该疗法由自体造血干细胞组成，通过静脉输注一次性给药。细胞使用CRISPR/Cas9基因组编辑技术进行编辑，然后在身体的骨髓中植入。
Casgevy在5至12岁以下SCD患者中的安全性和有效性在一项包括11名患者的临床试验中进行了评估。所有8名可评估疗效的患者在Casgevy输注后的前24个月内至少连续12个月没有达到方案定义的严重VOCs。
对于TDT，在15名5至12岁以下患者中评估了Casgevy的疗效和安全性。在9名可评估疗效的患者中，8名实现了连续12个月的输血独立；输血独立的中位持续时间为20.1个月。
基于产品特性和现有的临床研究数据，支持外推到更年轻的儿科人群，将适应症扩展到2岁及以上的患者。
FDA生物制品评价与研究中心的Megha Kaushal博士在声明中说："这些疾病给儿童及其家庭带来了沉重的负担，严重影响了生长、发育和长期健康。"
"基于科学证据表明早期治疗可以降低终末器官永久性损伤的风险，使这种疗法可用于更年轻的患者，为干预打开了关键窗口，并为这些儿童提供了拥有更健康未来的有意义机会。"
【全文结束】