FDA近日批准科斯塔西斯治疗公司（Corstasis Therapeutics）研发的Enbumyst（布美他尼鼻喷剂）上市，这是首款可自行给药的鼻腔利尿剂，用于治疗充血性心力衰竭及肝肾疾病（包括成人肾病综合征）相关的水肿。根据最新公告，该产品预计将于2025年第四季度在美国上市。
Enbumyst是布美他尼的鼻喷剂型，此前布美他尼仅以口服片剂或静脉/肌肉注射剂形式存在，最初于1983年获批上市。该产品将采用阿普塔制药（Aptar Pharma）的Unidose给药系统，该系统已用于30余种经FDA和欧洲药品管理局（EMA）批准的疗法。
阿普塔制药处方药部门总裁亚历克斯·西奥多拉基斯在公告中表示："我们很高兴看到Unidose系统持续支持创新疗法，为患者扩大获取渠道并提升便利性。此次批准彰显了鼻腔给药平台在全身治疗中的发展潜力，也印证了阿普塔致力于提供以患者为中心解决方案的承诺。"
此次批准延续了鼻腔给药疗法的发展趋势，例如2024年FDA批准的ARS制药公司无针式肾上腺素鼻喷剂neffy，以及阿斯利康的鼻喷流感疫苗FluMist。
水肿表现为体液在组织中积聚，导致手足面部等部位肿胀，可能由饮食因素引发或作为疾病症状出现。该症状影响约20%的心力衰竭患者、50%的肾病患者及50%的肝病患者。作为这些疾病患者再入院的主要诱因之一，水肿目前困扰着美国约670万心衰肝衰患者，造成巨额医疗支出。
纽约西奈山弗斯特心脏医院心衰研究主任阿努拉达·拉拉-特林达德医学博士指出："Enbumyst有望通过实现早期门诊干预改变诊疗标准，这不仅能显著改善患者预后，还可能减轻医疗系统的经济负担。"
根据处方信息，Enbumyst的日推荐剂量为0.5毫克至2毫克，每日一次，具体用量需根据患者反应调整。该批准基于一项68名成年患者参与的临床药理学研究：受试者均接受三种布美他尼剂型给药并接受10天监测，结果显示Enbumyst的吸收速率比口服布美他尼快33%。
疗效评估采用利尿作用、排钠率及尿钾排泄水平指标。2毫克剂量的Enbumyst在0-8小时内的效果等同于2毫克口服布美他尼片剂，其在0-24小时内的效果则与2毫克静脉注射剂相当。安全性数据来自两项共84名参与者的临床研究，最常见不良反应为低血容量症（血浆含量过低，发生率4.8%）和头痛（发生率3%）。
使用说明要求患者交替喷入左右鼻孔，避免直接喷向鼻腔壁。需注意的是，Enbumyst不适用于长期慢性治疗。
【全文结束】