美国食品药品监督管理局（FDA）周一宣布批准首款用于治疗罕见但严重再生障碍性贫血患者的造血干细胞移植疗法。
FDA在新闻稿中表示，Omidubicel-onlv适用于6岁及以上患者在接受减强度预处理后的治疗。申请方为总部位于波士顿和以色列的细胞疗法创新领导者伽米达细胞公司（Gamida Cell Inc.），其英国母公司为艾瑞米德有限公司（Ayrmid Ltd.）。艾瑞米德公司称，Omisirge的生产将于两年后开始在马萨诸塞州霍普金顿的RoslinCT制造工厂进行。
据全球医疗健康（Global Reach Health）2023年报告，到2027年，Omisirge每年有望在美国治疗2000至2500名患者。该疗法单次疗程的批发价为33.8万美元，不包含移植手术或住院费用。FDA表示，2023年该机构已首次批准伽米达公司将该疗法用于血液系统恶性肿瘤，作为12岁及以上患者的"新型补充移植选择"。《药房时报》报道称FDA于上周五批准了此项申请。
FDA生物制品评价与研究中心首席医学科学官兼主任文尼·普拉萨德博士表示："此次批准在治疗领域具有革命性意义，从根本上改变了我们对严重再生障碍性贫血（SAA）的治疗方式，早期治疗有望改变患者的人生轨迹。严重再生障碍性贫血是一种可能致命的罕见血液疾病，FDA将持续致力于为患者拓展治疗选择。"
当骨骼内部的红色海绵状物质——骨髓无法生成足够的新红细胞、白细胞和血小板时，便会发生再生障碍性贫血。在SAA患者体内，这些细胞常因免疫系统攻击而受损。血细胞不足使患者极易受到伤害，症状包括疲劳、呼吸急促、皮肤苍白、频繁或持续感染以及不明原因的瘀伤。SAA可能缓慢或突然发作。
移植干细胞是一种治疗选择，但匹配的同胞供体并不总能找到。若无合适供体，医生可能采用脐带血移植治疗SAA，但存在造血恢复延迟和感染风险增加等局限。Omisirge干细胞疗法通过烟酰胺（维生素B3的一种形式）化学增强捐赠的脐带血干细胞，再输入患者体内以恢复其血液和免疫系统。
美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所的理查德·蔡尔兹博士领导了一项针对6岁及以上患者的持续开放标签单中心研究。蔡尔兹博士表示："Omisirge的获批为存在重大未满足医疗需求的患者提供了重要治疗进展。研究中SAA患者风险较高，但结果显著优于预期，中性粒细胞植入速度极快且比例极高。该疗法使急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率保持低位且无慢性GVHD病例，患者得以迅速恢复正常生活。"
该研究聚焦14名对其他疗法无响应的患者，结果显示"疗效显著优于预期"。数据显示，在2025年美国血液学会年会公布的资料中，12名患者实现快速中性粒细胞恢复，中位恢复时间为11天。仅16%的患者出现轻度急性GVHD，无严重急性或慢性GVHD病例，94%的患者实现无病生存，86%达到红细胞输注独立。
FDA生物制品评价与研究中心治疗产品办公室代理副主任、儿科血液病学家梅加·考沙尔博士指出："Omisirge是从脐带血提取的新型干细胞产品，将为严重再生障碍性贫血患者提供有限的干细胞移植替代方案。它能缩短中性粒细胞恢复时间，从而加速移植后康复进程，并可能降低该患者群体的感染率。"
今年7月，美国奥运游泳选手达拉·托雷斯的教练迈克尔·洛伯格被诊断出再生障碍性贫血。《迈阿密先驱报》报道称洛伯格正在马里兰州贝塞斯达的美国国立卫生研究院接受治疗。2017年，美国退伍军人事务部根据科学证据，将八种"推定疾病"与北卡罗来纳州海军陆战队勒琼营的污染物相关联，其中包括再生障碍性贫血。
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