回归CBER——文尼·普拉萨德重返FDA引发行业震动
美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评价与研究中心（CBER）官网显示，血液学家-肿瘤学家文尼·普拉萨德已完成"斯卡罗缪奇期"（16天）的离职后重返岗位，这一人事变动令产业界与公共卫生观察家对特朗普总统干预其解雇的内幕产生诸多疑问。
FDA局长马蒂·马卡里上周向媒体透露，普拉萨德的回归源于其作为CBER代理主任的短暂任期引发争议。但截至周一（8月12日）下午，FDA官网仍将药物评价研究中心主任乔治·蒂德马什列为CBER代理负责人。
三大核心议题待解
1. 罕见病药物审批标准将如何演变？
普拉萨德任期内曾批评Sarepta公司针对杜氏肌营养不良症的Elevidys疗法，质疑其以替代终点（如肌肉生成指标）支持审批的合理性，并指出该药每年350万美元的定价与其潜在风险不匹配。由于罕见病临床试验样本稀缺，药企普遍依赖替代终点验证疗效。市场对普拉萨德回归首日Sarepta等CBER监管企业的股价下跌作出反应，分析师对第二任期的监管倾向判断呈现分歧。
2. 双重身份是否再现？
普拉萨德首个任期曾兼任首席医学与科学官，此次回归其职务范围尚未明确。马卡里曾表示该安排彰显对普拉萨德的信任，但是否延续仍存悬念。
3. 疫苗监管走向何方？
普拉萨德已主导将新冠疫苗更新策略转向高风险人群标准，无需新随机试验证据。观察者认为，鉴于肯尼迪部长对疫苗推广的质疑态度，CBER作为疫苗上市的关键闸门，或将见证更多政策调整。
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创新疗法监管进程
- Capricor公司CEO琳达·马尔班表示，将基于既有数据重新提交杜氏肌营养不良症细胞疗法申请，强调"临床证据充分且符合既往FDA指导"，对普拉萨德回归采取"既往不咎"的务实态度。
- FDA年度药品质量报告显示：全球4,619家美国供药工厂中，2024财年海外检查率创62%新高（印度34%、中国28%），美国本土仅24%。
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