一项新的3期临床试验数据分析表明，每日服用Ingrezza（缬苯那嗪）可减轻因亨廷顿舞蹈病引起的运动和认知相关疾病负担。
这些变化是通过一种相对较新的患者报告测量方法——亨廷顿舞蹈病健康指数（HD-HI）进行评估的，该指数涵盖了五个领域：认知功能、行动/步行能力、异常运动、手/臂功能以及胃肠道健康。
这项新发现是在最近于华盛顿特区举行的“运动障碍及相关疾病先进疗法大会”（Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders Congress）上公布的。
KINECT-HD的初步数据此前已显示，“Ingrezza能够显著减少亨廷顿舞蹈病最明显和最具破坏性的症状之一——舞蹈病症状，这种症状通常伴随着认知能力下降，并导致严重的运动障碍。”Ingrezza的开发商Neurocrine Biosciences公司首席医学官Sanjay Keswani博士在公司新闻稿中表示。“这些新的患者报告分析突出了Ingrezza在减少亨廷顿舞蹈病患者所面临的其他认知和运动相关挑战方面的效果，包括记忆力丧失、行动受限以及吞咽困难。”
据Neurocrine称，KINECT-HD是首个也是唯一一项显示囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂（即Ingrezza所属的药物类别）在认知和运动相关疾病负担方面产生可测量变化的试验。
Ingrezza与舞蹈病严重程度降低相关
舞蹈病以不自主和无法控制的抽搐动作为特征，是亨廷顿舞蹈病最常见的症状之一。这种表现被认为与大脑中一种名为多巴胺的信号分子异常高水平有关。
Ingrezza通过阻断参与多巴胺运输和再循环的VMAT2蛋白发挥作用。该疗法被认为能减少从神经细胞释放的多巴胺量，从而缓解舞蹈病症状。
Ingrezza于2023年在美国获批，用于治疗成年亨廷顿舞蹈病相关的舞蹈病。2024年，一种可撒在食物上的口服颗粒制剂——Ingrezza Sprinkle也获得了批准。
Ingrezza用于亨廷顿舞蹈病的批准是基于KINECT-HD试验数据，该试验招募了128名年龄在18至75岁之间的亨廷顿舞蹈病患者。他们被随机分配接受Ingrezza或安慰剂，每日一次，为期12周，即大约三个月。
试验结果显示，与安慰剂相比，Ingrezza治疗显著降低了舞蹈病的严重程度，这一结果通过统一亨廷顿舞蹈病评定量表（Unified Huntington’s Disease Rating Scale）上的最大舞蹈病总评分进行评估。
几乎所有认知和运动项目中的疾病负担均减少
KINECT-HD是首个使用HD-HI的试验，而最近在研究结束后进行的回顾性分析正是围绕这一工具展开的。该测量工具包含127个项目，代表13个症状主题（或称子量表）。所有子量表以及总评分的分数范围均为0至100，数值越高表示疾病负担越大。
评分变化是在研究开始（即基线）与第10至12周维持剂量期间进行评估的。如果参与者在基线时在HD-HI某项目上评分为至少2分（表明其受该症状影响），则被纳入分析。
此前报告的数据表明，在接受Ingrezza治疗的患者中，13个HD-HI领域中有8个的评分下降更为显著。最新公布的结果提供了更详细的HD-HI项目变化。
具体而言，Ingrezza在所有18个认知项目以及33个运动项目中的32个项目的评分降低方面均优于安慰剂。其中许多差异具有统计学意义，包括记忆丧失、决策能力下降以及找词困难等认知项目。
达到统计学显著意义的运动相关项目包括行动/行走受限、异常运动、协调能力受损、难以静坐、容易碰倒物品以及吞咽困难。
完成KINECT-HD试验的人，以及另外一些患有舞蹈病的亨廷顿患者，可以选择进入一项持续进行的扩展研究KINECT-HD2（NCT04400331），以评估Ingrezza的长期安全性和疗效。初步数据显示，该疗法的效果可持续近一年。
Neurocrine在最近的大会上还展示了其他长期数据，以及Ingrezza对另一种运动障碍——迟发性运动障碍患者的效果数据。
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