环球医讯创新药物

德国制药巨头默克KGaA与以色列-美国数字医疗初创公司Remepy达成战略合作，共同开发"混合药物"(Hybrid Drugs)——将传统药物与个性化移动应用为基础的数字疗法相结合的创新治疗方案。此次合作聚焦于罕见癌症领域，旨在通过多学科综合治疗提升患者疗效，并尝试将药物-软件组合作为单一产品商业化，以规避单独获批数字疗法面临的报销障碍。双方探索的监管路径包括传统组合产品审批和处方药物使用相关软件(PDURS)框架，这可能为数字疗法在医药行业的整合开辟新道路，同时克服药物天花板效应并显著提升治疗效果。

本研究专题聚焦于RNA表观遗传学（表观转录组学）这一新兴研究领域，探讨靶向RNA编辑作为抗癌新策略的科学依据与临床应用前景。专题详细阐述了RNA修饰的类型及其在癌症发生发展中的关键作用，包括m6A、A-to-I编辑等多种修饰如何通过调控细胞增殖、分化、迁移和转移促进肿瘤形成。同时，该专题征集针对RNA修饰酶的药理学靶向研究、小分子药物开发、药物基因组学应用以及克服耐药性的创新策略，旨在为癌症精准治疗开辟新途径，推动RNA靶向疗法从基础研究向临床转化，具有重要的理论价值和实践意义。

弗吉尼亚理工学院弗林特生物医学研究所领衔的多机构研究团队发现，同时抑制ID1和ID3两种蛋白质可显著减轻肺纤维化模型中的肺部瘢痕并改善肺功能，该突破性成果发表于《Theranostics》期刊，通过阻断成纤维细胞活化关键通路，首次实现对特发性肺纤维化病变的实质性逆转，为当前仅能延缓病情的现有疗法提供了革命性替代方案，有望改变影响美国10万人的致命肺病治疗格局。

本报告详细分析了量子计算在药物发现市场的现状与未来发展趋势，预计该市场将从2025年的3.15亿美元增长到2035年的16.92亿美元，复合年增长率为18.7%。报告深入剖析了市场细分情况，包括按提供类型、药物发现步骤、目标治疗领域、最终用户和地理区域的划分，指出硬件部分在当前市场中占据主导地位（50%），肿瘤学疾病是主要应用领域（约20%市场份额），而北美地区占据了超过40%的市场份额。量子计算通过精确模拟分子相互作用，显著提高了药物发现的效率和准确性，有望彻底改变传统药物研发流程，为制药行业带来革命性变革。报告还揭示了行业最新发展动态、关键驱动因素和市场趋势，为行业参与者提供了全面的市场洞察。

塔夫茨大学研究人员利用AI技术加速莱姆病治疗药物研发，通过开发新型AI模型快速筛选出数百种能特异性杀死伯氏疏螺旋体的化合物，同时避免影响人体有益微生物。这项研究得益于校友捐赠，使研究进度提前2-3年，并成功获得美国国立卫生研究院等机构的后续资助。研究团队还运用DECIPHAER工具分析药物作用机制，探索莱姆病细菌基因组弱点，有望开发出更安全有效的窄谱抗生素，为预防和治疗莱姆病及后遗症提供新方案。

研究发现，日常食品中常见的肉桂酸能够有效抑制细菌间的耐药基因交换且无明显毒性。这种天然化合物通过干扰细菌三羧酸循环和能量代谢，降低质粒接合转移率，从而抑制耐药性传播。在小鼠实验中，口服肉桂酸可剂量依赖性地减少接合频率，同时不影响肠道微生物群组成和主要器官结构，显示出良好的生物安全性。由于肉桂酸已被广泛消费且安全，有望成为当前控制抗生素耐药性传播策略的实用补充，为医疗、农业和环境领域的耐药性防控提供新思路。

美国食品药品监督管理局已受理齐帕替尼的新药申请，该药物用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者在铂类化疗后病情进展且可能接受过阿米万他单抗治疗；申请基于REZILIENT1临床试验二期数据，关键亚组分析显示客观缓解率达35%，中位缓解持续时间为8.8个月，该药物由大鹏药品工业株式会社研发，旨在解决此类肺癌患者的未满足医疗需求，处方药用户付费法案目标审评日期定为2027年2月27日。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Coramitug药物快速通道资格，该药物正处于3期临床开发阶段，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM是一种罕见的心力衰竭，由转甲状腺素蛋白在左心室积聚引起，导致心肌增厚和硬化。Coramitug是一种研究中的抗体疗法，旨在清除心脏中的毒性蛋白沉积，改善器官功能。目前FDA尚未批准任何抗纤维消耗剂类疗法，现有治疗包括TTR稳定剂和沉默剂。诺和诺德已于2025年10月启动了名为CLEOPATTRA的3期临床试验，计划招募约1,280名患者，主要终点为心血管死亡和复发性心血管事件的复合结果。

麦吉尔大学研究团队开发出一种创新方法，通过阻断PTPN1和PTPN2两种特定蛋白质来增强自然杀伤(NK)细胞的抗癌能力，使这些免疫细胞能有效突破肿瘤的保护屏障。临床前研究表明，该方法成功摧毁了白血病、胶质母细胞瘤、肾癌和三阴性乳腺癌等多种难治性肿瘤的人类癌细胞，并在动物模型中显著减缓肿瘤生长。与依赖永久性基因编辑的传统免疫疗法不同，该方法使用小分子药物暂时增强NK细胞活性，避免了潜在副作用风险，且采用脐带血来源的NK细胞可立即用于治疗，大大缩短了等待时间，为标准治疗失败的患者提供了新的希望，研究团队正计划针对急性髓系白血病开展临床试验。

本研究主题聚焦于转移性结直肠癌(mCRC)的免疫治疗挑战与机遇，旨在解决原发性和获得性耐药问题。尽管免疫检查点抑制剂在错配修复缺陷(dMMR)或微卫星高度不稳定(MSI-H)肿瘤中效果显著，但大多数微卫星稳定(MSS)的mCRC患者仍缺乏有效治疗。该主题探讨了肿瘤生物学、免疫微环境相互作用及耐药机制，提出了化疗、放疗、抗血管生成剂等联合免疫治疗的新策略，并强调生物标志物指导的患者选择和创新临床试验设计的重要性，以期扩大免疫治疗在mCRC患者中的受益范围。