环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局于2026年3月19日批准了更高剂量的司美格鲁肽注射剂（Wegovy HD，7.2 mg），用于肥胖或超重成人的体重减轻和长期体重维持。该批准是在FDA专员的国家优先券试点计划下提交后仅54天获得的，标志着加速审评路径的实践。临床数据显示7.2 mg剂量相比先前批准剂量能带来额外平均体重减轻，而在合并2型糖尿病患者中降糖效果相似。安全性特征与GLP-1受体激动剂类一致，主要为胃肠道反应，但高剂量下出现皮肤感觉异常信号，FDA正在进行进一步调查。此外，诺和诺德在获批前收到FDA警告信，指出其上市后安全报告存在系统性违规，提醒优先审评并不免除药物警戒合规义务。

FDA批准setmelanotide（Imcivree）用于治疗4岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者，这是该疾病的首个获批疗法。在3期TRANSCEND试验中，该药使BMI比安慰剂多降低18.4%，常见不良反应包括皮肤色素沉着、恶心、呕吐和头痛。研究主要研究者、范德比尔特健康中心儿科副教授Ashley Shoemaker表示，此前医生无法为这类患者提供靶向治疗，而setmelanotide有望改变治疗模式，部分儿童患者甚至实现了体重正常化。

美国FDA扩大了Rhythm Pharmaceuticals公司药物Imcivree的适用范围，批准其用于治疗因脑损伤引起的获得性下丘脑肥胖症，这是首个获批用于该病的药物。该药物是一种每日一次的注射剂，可用于4岁及以上患者。临床试验显示，相比安慰剂，患者体重多减轻了约18个百分点。华尔街分析师认为该市场机会超过10亿美元。Rhythm此前已获批用于多种罕见遗传性肥胖症，2025年营收约1.95亿美元，但仍亏损约2.02亿美元。此次获批有望改善公司财务状况。

美国FDA批准了Icotyde（icotrokinra），一种每日一次的口服片剂，用于治疗中重度斑块型银屑病。这是IL-23受体拮抗剂类药物中首个口服药物，此前这类药物多为注射剂型。临床试验显示，服药16周后约70%的患者皮肤达到清除或几乎清除状态，55%的患者银屑病严重程度降低90%。副作用轻微，包括头痛、恶心、咳嗽等。皮肤科医生认为，这款药物为患者提供了一种有效、安全且便捷的口服新选择，尤其适合惧针人群和青少年患者。

Eveliqure与印度血清研究所宣布战略合作及许可协议，共同开发针对志贺氏菌和产肠毒素大肠杆菌的广谱抗腹泻疫苗ShigETEC。该合作旨在加速儿科人群的临床开发与全球可及性，Eveliqure将获得预付款及里程碑付款，而SII主导全球开发与商业化。目前ShigETEC已完成1期儿科试验，2b期挑战研究预计2026年公布结果。这一合作有望显著降低全球腹泻疾病负担，尤其针对低收入国家儿童。

一项发表在《柳叶刀精神病学》上的新研究发现，GLP-1类药物（如Ozempic和Wegovy中的活性成分司美格鲁肽）可能对心理健康有益。研究分析了瑞典近9.5万人的健康记录，发现使用司美格鲁肽与焦虑和抑郁症状恶化风险降低42%至44%相关，同时与物质使用障碍恶化风险降低47%相关。然而，研究也指出其局限性，包括仅为观察性研究、无法确定因果关系，且结果可能仅适用于类似瑞典的医疗体系。此外，GLP-1药物也存在一些风险，如胃麻痹、胰腺炎和罕见视力问题等。

Dyne Therapeutics正在推进其试验性外显子跳跃疗法zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，原名DYNE-251）走向监管批准，基于DELIVER 1/2期临床试验的最新数据，该疗法在患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男孩中显示出跨多个疾病指标的早期获益迹象。数据表明，该疗法可增加肌营养不良蛋白水平，并在功能测量、心脏和肺功能方面显示出改善趋势。公司计划在未来几个月内提交加速批准申请，目标在2027年初获批，并已与FDA就3期试验设计达成一致，以确认临床获益。

Retatrutide是一种新型三重激素受体激动剂，在针对2型糖尿病的3期试验中显示出显著降低糖化血红蛋白（最高达2%）和平均减轻体重16.8%的效果，副作用主要是胃肠道反应，且大多数为轻度。该药物由礼来公司开发，目前正在进行多项3期临床试验，旨在评估其在肥胖、糖尿病、膝骨关节炎、阻塞性睡眠呼吸暂停等多种疾病中的潜力和安全性。试验结果支持这一新型分子在2型糖尿病患者中的巨大潜力，进一步的研究结果预计将在今年晚些时候公布。

美国FDA批准纳武利尤单抗（Opdivo）联合多柔比星、长春碱和达卡巴嗪（AVD）作为12岁及以上晚期经典霍奇金淋巴瘤患者的一线治疗，基于SWOG 1826 III期试验数据，该方案与BV-AVD相比将疾病进展或死亡风险降低58%，中位随访36.7个月仍显示持续获益，这是首个进入一线治疗的免疫疗法组合，标志着治疗策略的重大转变。安全性数据符合纳武利尤单抗已知特征，严重不良反应发生率为39%，免疫相关不良事件为9%。同时，FDA将纳武利尤单抗的既往加速批准转为完全批准，用于自体造血干细胞移植及本妥昔单抗维多汀后的复发或难治性成人患者。

本文详细阐述了美国食品药品监督管理局（FDA）针对抗菌药物（包括抗生素和抗真菌药物）设立的多种加速审批途径，如快速通道、突破性疗法、优先审评以及有限人群途径（LPAD），旨在应对日益严峻的抗菌素耐药性（AMR）挑战。文章首先介绍了从临床前研究到新药申请（NDA）的标准审批流程，并指出其耗时10-15年的局限性。随后，重点分析了每种加速途径的特点、优势及适用条件，特别是针对多重耐药病原体的创新疗法。最后，文章强调了这些途径对于激励制药公司投资抗菌药物研发、缩短开发周期、降低监管不确定性，从而确保新药持续供应以对抗耐药性感染的关键作用。