Eledon制药公司的二期肾移植试验未达到主要终点，导致股价下跌近50%，但这家总部位于尔湾的生物技术公司在其其他研究领域正在取得进展。
Eledon上周公布了一项胰岛细胞移植研究的更新数据，显示大多数患者实现了胰岛素独立。该研究由芝加哥大学医学移植研究所进行，评估了Eledon的主要候选药物tegoprubart在微创手术中预防排斥反应的效果，该手术有助于恢复1型糖尿病患者的胰岛素分泌。12名患者中有10名在胰岛细胞移植四周后能够停止使用胰岛素，并显示正常血糖水平。
“这些患者不再需要胰岛素，这一事实是真实存在的，并且从研究角度来看，目前已经可以实现，”首席执行官David-Alexandre“DA”Gros博士告诉《商业杂志》。
今年启动第二项1型糖尿病研究
Gros表示，研究前患者经历危险的低血糖，可能导致昏迷、癫痫，甚至死亡。他描述了一些人因血糖下降而在家中昏倒或在驾驶途中撞车的情况。“这不是因为人们不照顾自己或没有注射胰岛素，”Gros说，“他们只是患有非常难以控制的糖尿病类型。”研究中，12名患者在移植并使用tegoprubart后，没有人经历过所谓的严重低血糖事件。
该试验由全球最大的1型糖尿病研究非营利资助机构Breakthrough T1D资助，并得到治疗联盟的初期支持。Breakthrough T1D正在资助今年启动的第二项试验，研究对象为高危糖尿病和慢性肾病患者。
Gros指出，糖尿病长期后果之一是肾功能障碍。目前的标准疗法是他克莫司，而Eledon旨在取代它，因为已知他克莫司对肾脏有毒性。“你不会想对他们进行移植并给予他克莫司，因为那样可能会破坏剩余的肾功能，”他说，“因此，我们将研究这一类别的人群，看看我们能否提供解决方案，因为迄今为止，我们的药物尚未观察到任何肾脏影响。”
二期试验未达到临床终点
去年11月，该公司宣布了全球二期Bestow临床试验的结果，该试验评估了tegoprubart用于预防肾移植排斥反应。与标准疗法他克莫司相比，tegoprubart并未显示出更优的肾功能，导致股价在宣布后交易日下跌一半至2.05美元，并于11月21日触及52周低点1.35美元。此后，股价回升至每股2.76美元，市值达2.18亿美元（纳斯达克代码：ELDN）。
尽管有坏消息，投资者仍表现出信心，因为该公司通过公开发行筹集了5360万美元，官员表示这将使公司能够启动三期研究并获得批准。Gros表示，Eledon计划在与FDA会面讨论批准路径后，于今年启动三期试验。“一旦我们与机构达成一致并制定计划，我们就可以开始启动我们的监管路径研究，”他说。
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