《肌肉萎缩症新闻今日》正在结束对2026年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议的报道，该会议于3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行，并提供线上参与。
今年，来自40个国家的2400多名与会者以线上和线下方式齐聚一堂，讨论神经肌肉疾病研究和护理的最新进展，以及该领域的未来前景。根据MDA的会议总结，该年会是全球最大的神经肌肉疾病社区聚会。
为期四天的会议设有32场分会、63场口头报告和500多张海报。近200位专家演讲者讨论了与神经肌肉疾病社区相关的主题，涵盖临床前、临床和真实世界研究。这些分会涉及多种神经肌肉疾病，包括肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症、肌萎缩侧索硬化症和重症肌无力。
超过二十个患者倡导组织以及50家行业参展商出席了会议。
Bionews，本网站的母公司，作为本次活动的媒体合作伙伴，派记者在现场和线上为读者带来最新动态。所有与MD相关的会议报道均可供读者查阅。
与MDA首席执行官访谈开启Bionews会议报道
我们在会议前一周通过采访MDA总裁兼首席执行官莎伦·赫斯特利博士拉开了序幕，她讨论了本次会议最令她期待的内容。
赫斯特利还在3月9日的会议开幕致辞中，讨论了神经肌肉疾病研究的现状以及未来的需求。
“我们的责任——共同的责任——是确保每一项突破都能转化为我们所服务的家庭更长的生命、更大的独立性和更好的结果。”赫斯特利说。
“MDA临床与科学会议是发现变为方向的地方，”赫斯特利表示，“基因靶向疗法、精准诊断和创新护理模式正以前所未有的速度从实验室走向临床。”
赫斯特利补充道：“我们的责任——共同的责任——是确保每一项突破都能转化为我们所服务的家庭更长的生命、更大的独立性和更好的结果。”
随后，生物技术创新组织（BIO）总裁兼首席执行官约翰·克劳利发表了题为“推动创新、政策和患者影响的未来”的主旨演讲。
克劳利是两个患有罕见神经肌肉疾病庞贝病孩子的父亲，他谈到了该领域已经取得的进展，以及患者、家庭、倡导者和行业领袖在加速进步中各自扮演的角色。
“我们生活在一个生物技术非凡的时代——一个创新、数据驱动的洞察和患者伙伴关系正在改变罕见病患者可能性的时代，”克劳利说，“75年来，肌肉萎缩症协会体现了这种精神，推动发现、加速新疗法，并团结一个致力于改变护理标准的全球社区。”
在他的演讲之后，Bionews与克劳利进行了深入交谈，探讨他所看到的成就以及仍需完成的工作。在那次对话中，克劳利强调了患者及其亲人在推动进步中的关键重要性，指出“个人和家庭的角色是一切的核心”。
18岁MDA全国大使分享个人经历
美国食品药品监督管理局（FDA）药物评估和研究中心（CDER）的艾米·康斯托克通过线上方式参加了MDA会议，就推进神经肌肉疾病治疗提供了监管方面的见解。
她讨论了FDA在支持罕见病药物开发方面的努力，并强调了监管机构、患者、研究人员和行业之间合作的重要性，以充分应对为小规模患者群体推进疗法所面临的挑战。
另一个会议亮点是18岁的MDA全国大使莉莉·桑德分享了她与夏科-马里-图斯病（CMT）共存的个人经历。
桑德坦诚地讲述了管理CMT的日常挣扎。这位少女强调了推进神经肌肉疾病患者研究、治疗和护理的重要性。她的演讲赢得了全场起立鼓掌。
两位研究人员因对神经肌肉领域的贡献在MDA会议上获奖。获奖者是哥伦比亚大学欧文医学中心的米奇奥·平野博士，他也是MDA护理中心主任，以及内华达大学拉斯维加斯分校的卢卡什·什纳杰德博士。遗传性神经病变基金会创始人兼首席执行官、CMT患者艾莉森·摩尔也因其在提升患者声音和推进护理方面的领导力而受到表彰。
在总结中，MDA强调了会议其他值得关注的话题，包括基因编辑、RNA靶向疗法、生物标志物开发、临床试验优化以及不断演变的护理模式。完整议程显示了内容丰富的会议安排。
2027年的会议已确定将于明年3月再次在佛罗里达州奥兰多举行。
【全文结束】