额颞叶痴呆是一种严重的脑部疾病，通常在早期发病——一般在40至65岁之间。它影响大脑的前部和侧部，导致性格、行为、语言和记忆发生重大变化。与通常在晚年发病的阿尔茨海默病不同，这种痴呆症在患者人生的黄金时期发作。在某些患者中，额颞叶痴呆与一种基因突变有关，该突变阻止脑细胞产生一种称为颗粒蛋白前体的蛋白质。科学家尚未完全了解颗粒蛋白前体的所有功能，但他们知道其缺乏与该疾病密切相关。
现在，肯塔基大学的科学家发现了一种令人惊讶的方法来绕过这种突变。与其他研究人员合作，他们发现一类称为氨基糖苷类的抗生素可能帮助脑细胞重新产生缺失的蛋白质。这是一个重大消息，因为目前尚无任何治疗方法可以阻止或逆转额颞叶痴呆——或者任何类型的痴呆症。
研究人员专注于两种氨基糖苷类抗生素：庆大霉素（Gentamicin）和G418。当他们在具有颗粒蛋白前体基因突变的脑细胞上测试这些药物时，出现了惊人的结果。抗生素帮助细胞“读过”遗传错误，从而使它们能够产生完整且有功能的颗粒蛋白前体蛋白。经庆大霉素或G418治疗后，脑细胞能够产生约正常水平50%至60%的颗粒蛋白前体。这是一个令人鼓舞的迹象，表明该治疗可能有助于恢复部分脑功能。
但该研究尚未准备好用于人体。下一步是在具有相同突变的小鼠身上尝试该治疗，以观察其在活体中是否有效。科学家还希望改进药物以使其更安全有效。庆大霉素已在医院使用，但其强副作用使其长期使用存在风险。
该研究由朱海宁（Haining Zhu）博士领导，并发表在《人类分子遗传学》（Human Molecular Genetics）杂志上。它提供了希望，即通过进一步研究，医生有朝一日可能为患有额颞叶痴呆的患者提供治疗。如果这些结果在未来的研究中得到证实，可能会带来帮助大脑产生所需蛋白质的新药物——并为患者及其家属带来新的希望。
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