一种常见的欧洲止咳药Ambroxol在减缓帕金森病痴呆患者认知能力下降方面展现了潜力。一项为期12个月的研究发现，这种药物能够稳定精神症状、保护大脑免受损伤，甚至改善了具有遗传风险的参与者的认知功能。
Ambroxol可以增强一种名为GCase（葡萄糖脑苷脂酶）的酶，帕金森病患者体内这种酶通常不足，导致脑细胞受损。虽然该药物尚未在北美获得批准使用，但其良好的安全性记录和初步疗效结果使其成为进一步研究的重要候选。
关键事实：
- 症状稳定：Ambroxol阻止了安慰剂组中观察到的精神衰退。
- 基因益处：GBA1基因变异者的认知能力有所提升。
- 脑保护：服用Ambroxol后，脑损伤标志物GFAP保持稳定。
痴呆症是一项重大的健康挑战，目前尚无安全且经济实惠的治疗手段来延缓其进展。
Lawson研究所（Lawson Research Institute）的研究人员正在调查Ambroxol——一种在欧洲已安全使用数十年的止咳药——是否能够减缓帕金森病患者的痴呆进程。Lawson研究所是伦敦圣约瑟夫医疗中心（St. Joseph’s Health Care London）的研究部门。
这项研究今天发表在著名的《JAMA神经学》杂志上。这项为期12个月的临床试验涉及55名帕金森病痴呆（Parkinson’s disease dementia, PDD）患者，监测了他们的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。
帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉和情绪变化。大约一半的帕金森病患者在确诊后十年内会发展为痴呆，对患者、家庭和医疗系统产生深远影响。
该研究由认知神经学家Stephen Pasternak博士领导，一组患者每日服用Ambroxol，另一组则服用安慰剂。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的进程，”Pasternak说道。“这项早期试验提供了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的关键发现包括：
- Ambroxol安全、耐受性良好，并达到了治疗所需的脑部水平。
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用Ambroxol的患者症状保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后认知表现有所改善。
- 脑细胞损伤标志物（GFAP）在安慰剂组中增加，但在服用Ambroxol的患者中保持稳定，表明其潜在的脑保护作用。
尽管Ambroxol已在欧洲获批用于治疗呼吸系统疾病，并拥有长期的安全记录——包括高剂量使用和孕期使用——但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，无法阻止潜在疾病的进展，”Pasternak解释道。
“这些研究结果表明，Ambroxol可能保护脑功能，尤其是对那些具有遗传风险的人群。它提供了一种有前景的新治疗途径，而当前这类途径非常有限。”
Ambroxol支持一种关键的酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶由GBA1基因编码。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶不能正常工作时，废物会在脑细胞中积累，导致损伤。
Pasternak在多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children, 简称SickKids）的一次学术访问期间了解到Ambroxol，当时它被确定为戈谢病（Gaucher disease）的一种治疗方法——这是一种因GCase缺乏引起的罕见儿童遗传病。
他现在正在将这一研究应用于探索通过Ambroxol提高GCase水平是否可以保护帕金森病相关疾病中的脑功能。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭产生了深远影响，”Pasternak表示。“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它可能会带来真正的希望并改善生活。”
这项研究由韦斯顿基金会（Weston Foundation）资助，是开发帕金森病和其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知的后续临床试验。
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