一种实验性的新疗法可能会治愈1型糖尿病。这是《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究的主要结论。尽管研究规模较小，且对该疗法的研究仍在继续，但它已经在糖尿病社区引起了广泛的关注。约有两百万美国人患有1型糖尿病，并依赖于注射激素胰岛素来管理血糖水平，因此这种疗法有望帮助许多人。
专家介绍：Christoph Buettner博士，罗格斯大学罗伯特·伍德·约翰逊医学院内分泌科主任；Trevor Reichman博士，多伦多大学健康网络胰腺和胰岛移植项目主任，本研究的主要作者；Felicia Pagliuca博士，Vertex Pharmaceuticals细胞与基因治疗副总裁；Kathleen Wyne博士，俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心糖尿病专家。
以下是你需要了解的关于1型糖尿病潜在治愈的信息，以及它对整个糖尿病领域的意义。
研究发现了什么？
研究人员招募了14名患有1型糖尿病并发症（低血糖无意识）的患者。患有低血糖无意识的人在血糖水平下降时没有任何外部警告信号，可能会出现严重后果，如晕厥或癫痫发作，在极端情况下甚至可能导致死亡。
在试验的第一阶段，研究人员让患者通过输液接受一半剂量的实验性干细胞治疗zimislecel，两年内可选择再接受另一半剂量。在后续试验阶段，患者一次性接受完整剂量的zimislecel。参与者还服用免疫抑制药物，并持续服用。（如果你不熟悉这些药物，免疫抑制药物可以降低免疫系统的活性。这虽然可以让像干细胞移植这样的治疗生效，但也增加了感染的风险。）
在研究期间，两名患者死亡（一名因真菌感染扩散至大脑，另一名因已有痴呆症并发症）。其余12名参与者均未出现严重的血糖问题，并且超过70%的时间血糖维持在70至180 mg/dL的目标范围内。其中，10人完全停止使用胰岛素，并且一年后仍未使用胰岛素。另外两人能够显著减少胰岛素用量。研究人员指出，该治疗“没有严重副作用”。
为什么这种治疗可能“治愈”1型糖尿病？
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，当免疫系统破坏胰腺中产生和分泌调节血糖激素的胰岛细胞时发生。1型糖尿病患者通常无法生成足够的胰岛素，必须补充外源性胰岛素。
这种特定的治疗方法利用能够转化为胰岛细胞的干细胞。通过输液注入人体后，这些细胞到达肝脏并扎根。
“它使[患者]能够从这些胰岛细胞中获得足够的胰岛素，从而治愈他们，”罗格斯大学罗伯特·伍德·约翰逊医学院内分泌科主任Christoph Buettner博士说道。他称移植的胰岛细胞是1型糖尿病患者治疗的“圣杯”，能够让他们的血糖水平恢复正常，而无需依赖外源性胰岛素。
为什么需要这种治疗？
1型糖尿病是一种终生疾病，需要仔细、持续的管理。根据疾病控制与预防中心（CDC）的数据，1型糖尿病患者每天需要注射胰岛素或佩戴胰岛素泵。同时还需要密切监测血糖水平。1型糖尿病患者还面临低血糖（低血糖症）和糖尿病酮症酸中毒（DKA）的风险，这是一种危及生命的并发症，发生在身体缺乏足够胰岛素时。
“管理胰岛素并不容易，无论任何年龄段，”俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心糖尿病专家Kathleen Wyne博士表示。“即使有了自动化系统，这对患者来说仍然是每日需要承担的巨大负担。”
多伦多大学健康网络胰腺和胰岛移植项目主任、本研究的主要作者Trevor Reichman博士表示，糖尿病患者存在“巨大的未满足需求”。“目前的疗法如胰岛细胞移植依赖于捐赠者的数量，这是一个很大的限制因素。干细胞衍生的胰岛提供了一种现成的、无限供应的胰岛来源，用于治疗这些患者。”
Buettner博士对此表示赞同。“我们已经等待这个突破许多年了，”他说。“这是一个游戏规则改变者，将对糖尿病患者，特别是那些患有低血糖无意识的患者产生巨大影响。”根据国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）的说法，低血糖无意识是一种患者无法感知低血糖的状况，可能导致严重并发症，如晕厥、受伤甚至死亡。
Buettner博士称这种治疗特别适用于患有低血糖无意识的人群。他称其为一种“非常危险的情况”，指出患者会毫无预兆地失去意识，导致严重后果，例如车祸。它甚至可能是致命的。
但Buettner博士也指出，这种治疗的“最大缺点”是需要免疫抑制药物。“这可能会增加癌症和感染的风险，”他说。
尽管许多参与试验的患者能够停止使用胰岛素，Wyne博士强调，这并不能算作技术上的治愈。“血糖控制和糖化血红蛋白水平并未达到无糖尿病人群或无糖尿病家族史人群的水平，”她说。“此外，患者的免疫系统仍有可能攻击新的β细胞，因此不仅需要免疫抑制疗法，而且多年后可能需要额外剂量。”
这种疗法能否帮助2型糖尿病患者？
目前，zimislecel仅在1型糖尿病患者中进行了研究。Buettner博士表示，这种疗法也可能对2型糖尿病患者有所帮助，但如果患者能够通过胰岛素或其他糖尿病药物控制血糖，那么感染或癌症的风险“可能不值得”。
Vertex Pharmaceuticals（zimislecel的制造商）细胞与基因治疗副总裁Felicia Pagliuca博士表示，鉴于2型糖尿病是一种不同的疾病，尚不清楚这种疗法是否适合2型糖尿病患者。“在2型糖尿病中，生理机制更为复杂，”她说。
Pagliuca表示，zimislecel现在正进入第三阶段临床试验。她补充道，公司计划在之后向FDA提交数据以获得批准。
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