由UBTF基因内串联重复（UBTF-TD）驱动的急性髓系白血病（UBTF-TD AML）是一种高风险儿童癌症，亟需创新治疗方案。为深入理解该疾病的机制及治疗方法，圣裘德儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）的科学家团队探究了UBTF-TD异常行为的根源。他们发现，UBTF基因上的重复片段使产生的蛋白质获得异常转运信号，该信号如同“把手”供转运蛋白输出蛋白1（Exportin-1）抓取，从而将UBTF-TD定位在与急性髓系白血病相关的特定基因上，驱动基因异常表达。抑制输出蛋白1被证实是治疗UBTF-TD AML的潜在新策略。该研究成果已于今日发表在《血液癌症发现》（Blood Cancer Discovery）杂志上。
UBTF-TD驱动的AML亚型在临床中以治疗抵抗和高复发率著称。此前，本研究的共同通讯作者、圣裘德病理学系杰弗里·克尔科医学博士、哲学博士（Jeffery Klco, MD, PhD）的研究已揭示UBTF-TD在致癌基因过表达中的作用，并发现其对Menin抑制剂的敏感性。新研究进一步深入探究UBTF-TD AML的核心机制，不仅阐明了疾病发生的关键通路，还识别出另一个潜在治疗靶点，为药物开发奠定基础。
在短时间内，我们已从识别一种新型高风险AML分子亚型，迅速推进至提出多种基于机制的治疗策略。这项最新研究充分彰显了不同专业领域实验室协作的强大力量。
杰弗里·克尔科（Jeffery Klco），圣裘德病理学系
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