Lexeo Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：LXEO），一家专注于开发心血管疾病创新疗法的临床阶段基因医药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其候选药物LX2006“突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation），该认定基于LX2006在治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich Ataxia，简称FA）过程中对心脏和神经系统指标的临床证据。此外，LX2006还被选入FDA的化学、制造与控制（CMC）开发与准备试点计划（CDRP），该计划旨在加快注册准备，促进疗法更快地惠及患者。
Lexeo Therapeutics首席开发官Sandi See Tai博士表示：“获得突破性疗法认定是一个重要里程碑，彰显了LX2006的潜在治疗价值以及迄今为止积累的临床证据的强度。我们对LX2006在心脏健康关键指标上所展现的影响感到非常鼓舞，特别是在目前尚无有效治疗FA心肌病的情况下，而心肌病正是FA患者死亡的首要原因。我们还对其在整体FA功能指标方面的改善表现感到乐观。我们将继续与FDA紧密合作，依托突破性疗法认定和CDRP计划，尽快将这一潜在疗法带给患者。”
FDA的决定基于LX2006的中期临床数据，这些数据显示治疗与心脏生物标志物及心脏和神经功能指标的显著改善相关，并且在治疗后三个月所有接受心肌活检的参与者中均观察到frataxin蛋白表达增加。截至目前，共有17名受试者参与了两项试验：Lexeo发起的SUNRISE-FA 1/2期临床试验（NCT05445323）以及由威尔康奈尔医学中心（Weill Cornell Medicine）主导的1A期试验（NCT05302271）。Lexeo目前正在招募一项前瞻性自然病程研究CLARITY-FA，该研究将作为注册研究的同期外部对照组。公司预计将在2026年初启动注册研究，并正积极与FDA合作，以最终确定统计分析计划（SAP）。
突破性疗法认定旨在加快针对严重或危及生命疾病的疗法的研发和审查进程，前提是已有初步临床证据表明该疗法可能比现有疗法有显著改善。LX2006此前已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定、孤儿药认定（Orphan Drug Designation）和快速通道认定（Fast Track Designation）。CDRP计划由FDA设立，旨在推动具有加快临床开发时间表的在研疗法的CMC开发。该计划特别加强了FDA与申办方在CMC开发方面的沟通，旨在加快向高未满足医疗需求领域提供有前景疗法的进程。
关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约的临床阶段基因医药公司，致力于通过应用前沿科学重塑心脏健康，从根本上改变心血管疾病的治疗方法。公司正在推进一系列治疗候选产品，旨在针对疾病的遗传根源，包括用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的LX2006、用于治疗plakophilin-2（PKP2）致心律失常性心肌病的LX2020，以及其他针对严重未满足医疗需求疾病的疗法。
前瞻性声明警示
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