镰状细胞病治疗市场正经历显著扩张，其驱动力包括疾病意识的增强、患病率的上升以及来自关键制药企业的突破性疗法，例如全球血液治疗公司（Global Blood Therapeutics）/辉瑞（Pfizer）、Vertex制药公司（Vertex Pharmaceuticals）/CRISPR治疗公司（CRISPR Therapeutics）、Agios制药公司（Agios Pharmaceuticals）、Editas医药公司（Editas Medicine）、Forma治疗公司（Forma Therapeutics）、诺和诺德（Novo Nordisk）、Bausch健康（Bausch Health）、蓝鸟生物（Bluebird Bio）、Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences），以及其他新兴生物科技公司正在推进的创新治疗方法。
DelveInsight发布的“镰状细胞病市场洞察、流行病学及市场预测 - 2034”报告深入剖析了镰状细胞病治疗市场、历史和预测的流行病学数据，以及美国、欧盟四国（德国、法国、意大利和西班牙）和英国的市场趋势。该报告全面评估了当前的治疗格局、新兴疗法、各治疗方案的市场份额，以及截至2034年的镰状细胞病市场预测，为镰状细胞病治疗领域的利益相关者提供了关键见解。
根据DelveInsight的分析，镰状细胞病治疗市场在预测期（2025-2034年）内预计将大幅增长，这主要得益于对疾病机制的更深入理解、基因治疗创新以及基于CRISPR的突破性治疗手段。
2023年，在6个主要市场（6MM）中，镰状细胞病市场的估值约为6.5亿美元，预计在整个预测期内将持续增长。其中，美国占据了最大的市场份额，2023年达到约6.03亿美元，占总市场份额的近92%，远高于欧盟四国和英国。在欧盟四国和英国中，法国占据最大市场份额，而西班牙的份额最小。
镰状细胞病患者群体被进一步分为几个主要组别进行流行病学分析。在美国，镰状细胞病类型特异性患病病例中，镰状细胞性贫血（血红蛋白S/S或血红蛋白S/BO-地中海贫血）被确定为主要亚型。报告提供了全面的细分数据，包括所有研究市场的镰状细胞病携带者的总患病病例、镰状细胞病的总患病病例、诊断病例、年龄特异性患病病例以及类型特异性患病率。
镰状细胞病治疗领域因近期FDA批准的突破性基因疗法而彻底革新。2023年12月，Vertex制药公司与CRISPR治疗公司共同开发的CASGEVY（exagamglogene autotemcel）获得FDA批准，成为首个用于治疗12岁及以上复发性血管闭塞性危象患者的CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，标志着一项重大里程碑。此外，蓝鸟生物（bluebird bio）的LYFGENIA（Lovo-cel）也获得了批准，代表了基因治疗这一毁灭性遗传病的重大进展。
目前的治疗范式包括多种针对镰状细胞病管理不同方面的FDA批准疗法。Emmaus生命科学公司的ENDARI（L-谷氨酰胺）提供口服药物级L-谷氨酰胺，以减少5岁及以上成人和儿童患者的严重并发症。OXBRYTA（voxelotor）成为首个针对镰状细胞病根本原因的口服疗法，具有便捷的口服给药方式，而ADAKVEO（crizanlizumab）则提供靶向治疗以减少血管闭塞危象。
根据DelveInsight报告，镰状细胞病治疗管线展现出强劲潜力，多项新型疗法正处于后期开发阶段。Agios制药公司的Mitapivat是一种首创的小分子丙酮酸激酶酶变构激活剂，在全球RISE UP研究的II期部分成功达到了主要终点，显示了50毫克和100毫克每日两次给药组患者的血红蛋白反应。辉瑞（Pfizer）的Inclacumab（PF-07940370）目前正在进行III期开发，此前该公司收购了全球血液治疗公司（Global Blood Therapeutics）。诺和诺德（Novo Nordisk）的etavopivat及其他管线候选药物，包括EDIT-301（Reni-cel）和Osivelotor（GBT-601），预计将成为市场增长的主要贡献者。
近期发展突显了镰状细胞病治疗领域的动态性质。2025年6月，Beam治疗公司（Beam Therapeutics）的BEAM-101获得了FDA孤儿药资格认证（ODD）用于镰状细胞病（SCD）。BEAM-101是一种精准基因药物，目前正在针对重度镰状细胞病患者的I/II期临床试验（BEACON）中进行测试。同月，赛诺菲（Sanofi）的Rilzabrutinib也获得了FDA孤儿药资格认证用于SCD。Rilzabrutinib是一种口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过免疫调节减少血管闭塞性危象，展示了对创新治疗方法的持续监管支持。
此外，2025年3月，一组科学家发现FLT1基因可能是镰状细胞病（SCD）基因编辑的新靶点。编辑FLT1可以增加胎儿血红蛋白，从而改善镰状细胞病患者的预后。
镰状细胞病治疗市场竞争激烈，大型制药企业和新兴生物科技公司正在推进各种治疗手段。主要参与者包括全球血液治疗公司（已被辉瑞收购）、Vertex制药公司与CRISPR治疗公司合作、Agios制药公司、Editas医药公司、Forma治疗公司（与诺和诺德合作）、Bausch健康、蓝鸟生物（Bluebird Bio）和Emmaus生命科学公司，这些企业共同构建了一个涵盖小分子、基因疗法和细胞疗法的多样化研发管线。
展望未来，镰状细胞病市场预计将因基因编辑技术的进步、对疾病病理生理学的更好理解以及个性化医疗方法的推广而继续创新。尽管基因疗法的批准标志着重大进展，但在解决治疗可及性、负担能力以及细胞疗法复杂物流方面仍面临挑战。市场前景显示出积极的增长潜力，管线候选药物如Etavopivat、Inclacumab、Reni-cel和Osivelotor预计将在预测期内推动市场扩展。
DelveInsight的分析强调了开发更易获取、更具成本效益的治疗方案的巨大机会，这些方案能够为全球镰状细胞病患者提供持久的临床益处并改善生活质量。随着基因治疗技术的成熟和新治疗机制的探索，镰状细胞病市场有望实现显著转型和扩张。
(全文结束)
