人工智能在制药研究中应用的最佳实践Best Practices for AI Adoption in Pharmaceutical Research | Pharmaceutical Technology

核心要点

• 人工智能与加速计算正通过解决组织、技术和文化挑战，变革生物制药行业。
• 成功整合人工智能需克服数据孤岛、确保数据质量并维持监管合规。
• 人工智能驱动的自动化增强研发工作流程，但人类监督对复杂生物制剂开发仍至关重要。
• 数据主权的地缘政治关切极为关键，欧洲有望在医疗伦理人工智能领域领先。
• 人工智能代理为研究中自动化多步骤任务提供潜力，提升效率与洞见生成。

在2025年10月28日至30日于德国法兰克福举行的CPHI欧洲2025会议上，英伟达健康与生命科学部门负责人伊娃-玛丽亚·亨佩就“下一代研发中的人工智能现状”主题演讲接受采访时，讨论了人工智能与加速计算在变革生物制药生态系统中的关键作用；她解释称，根据对人工智能采用战略要务的分析，生物制药领域成功整合人工智能需解决组织、技术和文化挑战；并强调了在维持关键人类监督的同时整合人工智能并应对数据主权地缘政治关切的战略必要性。

PharmTech：领先机构如何克服数据孤岛和非结构化数据带来的挑战，以释放人工智能在研发中的全部潜力？

伊娃-玛丽亚·亨佩：在此领域，管理数据孤岛或专有数据是主要竞争优势。领先机构正通过实施设计用于整合、处理和验证数据的先进人工智能平台来应对这一挑战。

这些平台支持分散数据源的集中化与协调，无需重新打包所有内容。在这些核心平台之上，提供专业工具，例如用于基因组测序的Parabricks、用于医学影像的MONAI以及用于生物语言模型的BioNeMo。此外，还采用AI代理工具包。这些工具加速数据分析，显著减少人工输入，并使研究人员能够从复杂、非结构化数据集中获取丰富洞见，这是该领域的固有特征与优势。

确保人工智能驱动研究的数据质量、完整性和监管合规性，最有效的策略是什么？

数据质量与完整性至关重要，因为“垃圾进，垃圾出”的古老谚语依然适用。有效策略的核心在于在整个数据生命周期中强制执行合规性，并建立强大的数据治理框架。

机构正在推行ALCOA（可追溯、清晰、同步、原始、准确）等概念与框架。最佳实践还包括为审计、培训和自动化验证例程实施正确流程。人工智能平台通过允许追踪数据来源并确保安全的模型开发实践来协助实现这一目标，这些实践为合规性更广泛的行为方面奠定基础。

人工智能在推动更互联、自适应研发工作流程方面，最大机遇何在？

最大机遇在于所谓的“闭环实验室”或连接湿实验室与干实验室。该倡议在双方均面临人工智能挑战。

在湿实验室中，重点是自动化以确保数据质量。这包括以协调形式捕获所有过程数据（包括必要的高质量元数据），并建立可重复工作流程，例如自动化不同机器间培养板的转移。这种高质量、自动化的湿实验室数据随后为预测应运行哪些实验提供基础。

通过闭合循环——湿实验室验证提供高质量数据，进而为预测下一轮实验的模型提供信息——研发流程可显著加速。这种系统化、数据驱动的方法至关重要，因为化学空间极其庞大——超过宇宙中沙粒的数量——而研究人员此前仅探索其熟悉领域。

另一重大机遇涉及基础模型，如Evo 2。这些模型使研究人员能够大规模深入探究基因突变，预测其功能影响，促进更好候选物选择，并最终推动跨学科合作。

哪些关键技术或组织因素阻碍了生物制药公司更广泛采用人工智能？

除数据孤岛外，采用主要受组织问题阻碍。关键障碍包括：

• 组织孤岛

• 遗留IT系统

• 碎片化人工智能战略

• 变革管理被低估

• GPU短缺（计算资源不足）

碎片化人工智能战略加剧了GPU短缺，因为机构缺乏运行最重要人工智能项目所需基础设施的集中概览。为应对这些障碍，专业人士应：

1. 建立集中化人工智能战略：人工智能必须定位为核心业务功能，渗透整个价值链，而非仅作为附加功能。用例与研发、制造和商业活动均相关。
2. 平衡项目：机构应在雄心勃勃的长期目标（如将药物发现变为有意设计而非偶然发现）与产生“快速成果”的项目间取得平衡。快速成果虽可能不够“炫目”，但能提供即时影响并维持更复杂举措的动力。快速成果示例包括监管流程自动化归档、临床写作及临床试验招募优化。
3. 推动变革管理：这涉及教育员工与领导层。理解人工智能同时具有强大与局限性至关重要，用户必须能有效判断输出结果。
4. 先修复流程再自动化：若将故障流程数字化、标准化或自动化，结果只是故障的自动化流程。流程改进是充分利用人工智能的先决条件。

解决数据互操作性、标准化本体和合规性等技术挑战也至关重要，相关框架正在此领域涌现。

您如何看待人工智能驱动自动化与人类监督之间平衡的演变，尤其是在生物制剂开发的复杂或定制化实验中？

未来将高度协作，人工智能驱动自动化处理常规任务，而人类专业知识仍不可或缺。总有人类或实验在闭环中提供验证及方向反馈。

人工智能驱动自动化理想适用于：

• 流程的常规部分

• 挖掘并爬取海量数据

• 早期候选物选择与文献综述

• 发现人类无法处理的更多论文中的信号

然而，人类监督与专业知识对以下方面仍至关重要：

• 解释复杂结果

• 制定实验策略

• 确保伦理标准

• 进行大胆决策或应用创造力

至关重要的是，人类必须意识到人工智能的局限性，尤其在数据稀缺领域。由于目标常是探索新生物概念，这些领域按定义数据较少，意味着人工智能无法像在研究充分领域那样被依赖。

生物制药行业专业人士在采用人工智能时还应考虑哪些因素？

专业人士应考虑主权要素。由于重大地缘政治发展，机构日益关注相互依赖与数据控制。例如在欧洲，正努力协助本地制药公司构建主权人工智能模型。这使它们能在不损害大规模生物建模能力的前提下保护敏感数据。

欧洲有机会凭借强大监管框架和不断增长的人工智能基础设施，在医疗与生命科学的可信、伦理及主权人工智能领域领先。尽管欧洲当前人工智能计算份额较低（约4%），但各种公共及公私合作倡议正推动创建人工智能工厂与人工智能数据工厂，将非结构化信息转化为可规模化的行动洞见，这一状况正在改变。

生物制药行业专业人士应了解关于人工智能代理的哪些信息？

人工智能代理是当前热门术语，定义为配备记忆与工具的推理模型。它们适用于处理多步骤任务。

例如，访问文献数据库（如PubMed）的人工智能代理可执行一系列操作：

1. 将给定问题转化为文献搜索
2. 分析文献搜索结果
3. 将发现转化为假设
4. 在确定靶标蛋白后，可能链接至虚拟筛选工作流程，创建并探索标准护理分子的变体
5. 将所有发现汇总为研究人员的综合报告

未来愿景是，人工智能代理可能链接至自动实验室，自主运行实验，或许由人类执行最终监督步骤，以防止订购过度昂贵的试剂或化合物。

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