CRF授予四项全球资助，推动CHM研究迈向新的临床试验终点和治疗方法，促进治疗进展。
马萨诸塞州斯普林菲尔德，美国，2026年3月9日——脉络膜视网膜研究基金会（CRF）欣然宣布其最新一轮科研资助，授予四项新基金以加深对脉络膜视网膜病变（CHM，一种罕见的遗传性视网膜疾病）的理解并开发治疗方案。这些项目体现了基金会致力于在全球范围内投资多样化、高影响力研究的承诺。
获奖者如下：
Alice Yang Zhang 医学博士
北卡罗来纳大学教堂山分校眼科学系
研究：患者报告结局指标的横断面验证及其与脉络膜视网膜病变视觉功能和结构结局的相关性
目标：本研究旨在表征CHM患者报告结局（PROs）在密歇根视网膜变性问卷（MRDQ）和密歇根视觉相关焦虑问卷（MVAQ）各领域中的一致性和可靠性。此外，将确定这些指标是否与视敏度、视野、眼底自发荧光和OCT成像等临床结局相关。通过建立PROs作为视觉功能测试潜在以患者为中心的替代指标的有效性，这项工作可为未来临床研究和试验提供额外的终点。
兰迪·惠洛克奖：50,000美元
David Gamm 医学博士、哲学博士
麦克弗森眼科研究所主任
威斯康星大学麦迪逊分校眼科学和视觉科学系教授
Chris Ahern 哲学博士
爱荷华大学分子生物学和生物物理学教授
研究：推进精准ace-tRNA通读技术治疗脉络膜视网膜病变
目标：工程化转移RNA（ace-tRNA）技术是一种新颖且高效的策略，用于克服影响三分之一CHM患者的多种无义突变。该项目将确定下一代ace-tRNA分子在人类诱导多能干细胞（hiPSC）衍生的视网膜色素上皮细胞和视网膜类器官中恢复REP1大量产生的有效性、准确性和稳定性。这些临床前研究旨在支持未来采用ace-tRNA技术治疗CHM的新药研究申请（IND）。
约翰·奥斯特领导力奖：125,000美元
Rob W.J. Collin 哲学博士
荷兰奈梅亨拉德堡大学医学中心人类遗传学系教授
研究：脉络膜视网膜病变的剪接调节疗法
目标：本研究旨在开发一种基于反义寡核苷酸（ASO）的剪接调节疗法，针对CHM的c.1359C>T变异型。成功的结果将提供一种强效（安全有效）且可进一步开发（体内安全性、GMP生产）的ASO，为治疗干预做好准备。长期目标是确定ASO能否开发为个性化治疗方法，以阻止脉络膜视网膜病变的进一步进展。
资助金额：150,000欧元
Maureen McCall 哲学博士
路易斯维尔大学眼科学和视觉科学系教授
研究：新型脉络膜视网膜病变猪模型的生成与特征描述
目标：临床相关的小型猪模型将有助于为人类患者开发经过验证、可重复、安全且有效的治疗方法。McCall博士将与之前的CRF惠洛克奖获得者Bhanu Telugu博士（密苏里大学）合作，确定使雄性猪的CHM基因失活是否能复制脉络膜视网膜病变的发病机制。CRF为购买移动兽医OCT扫描仪以支持这一重要工作提供了资助。
资助金额：10,000美元
关于脉络膜视网膜病变
脉络膜视网膜病变（CHM）是一种罕见的遗传性失明，约影响五万分之一的人。由于其X连锁遗传模式，男性受影响最严重，女性通常经历较轻微的视力障碍。症状始于儿童早期，夜盲和视野受限是最早的可察觉影响，最终进展为完全失明。美国约有6,000人，欧盟约有10,000人受到脉络膜视网膜病变的影响。目前尚无获批的治疗方法。
关于脉络膜视网膜研究基金会（CRF）
脉络膜视网膜研究基金会（CRF）成立于2000年，是一个国际筹款和患者倡导组织，旨在刺激CHM研究。自成立以来，CRF已提供约600万美元的研究奖励，是全球CHM研究最大的财务支持者。CRF资助的研究已促成CHM动物模型的开发、目前临床试验中的基因治疗载体的临床前生产，以及保存CHM患者捐赠的组织和干细胞样本的CRF生物库。欲了解更多信息，请访问 curechm.org
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