CAMBRIDGE, Mass., 2025年7月7日--（BUSINESS WIRE）--FUJIFILM Pharmaceuticals U.S.A., Inc.是一家领先的药物递送系统（DDS）技术合同开发和制造组织（CDMO）服务提供商，也是药物研发中心，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予富士胶片公司（Fujifilm）的FF-10832——一种实验性吉西他滨脂质体制剂——孤儿药资格认定，用于治疗胆道癌（BTC）。在2025年ASCO上公布的一项1期研究（NCT03440450）结果显示，FF-10832在晚期BTC患者中耐受性良好，并显示出抗肿瘤活性。目前，FF-10832正在美国进行2a期研究（NCT05318573），作为单药或与帕博利珠单抗联合用于治疗实体肿瘤。
FDA授予孤儿药资格认定以支持用于治疗罕见疾病（在美国影响不到20万人的疾病）的疗法开发。小规模的患者群体可能限制临床前研究并延缓临床试验，阻碍罕见疾病治疗药物的研发进展。孤儿药资格认定通过提供7年的市场独占权和其他财务激励措施支持研究和临床开发。
在美国，每年大约有16,000例BTC新病例。大多数（≥70%）患者在诊断时已呈现不可切除或转移性疾病，目前的治疗方法如手术、化疗和放疗在晚期阶段疗效有限。高复发率（50–70%）和低5年生存率（4–13%）突显了对新的有效治疗方案的迫切需求。
自20世纪90年代吉西他滨获批以来，它已成为BTC治疗的重要组成部分，所有目前的一线主要治疗方案都包含吉西他滨。FF-10832是一种新型静脉给药的吉西他滨脂质体制剂，旨在通过延长血浆半衰期和提高靶向肿瘤输送来增强抗肿瘤活性。
“BTC是一种罕见但具有侵袭性的恶性肿瘤，预后较差，治疗选择有限，”FUJIFILM Pharmaceuticals U.S.A., Inc.总裁清水進（Susumu Shimoyama）表示，“获得孤儿药资格认定突显了仍然存在的重大未满足的医疗需求，并支持将FF-10832用于BTC患者，这些患者几乎没有令人满意的治疗选择。”
FF-10832由FUJIFILM Toyama Chemical生产，提供从制剂研发到GMP生产的无缝CDMO全流程服务。富士胶片的其他实验性药物候选物FF-10502和FF-10850也分别获得了胆管癌和梅克尔细胞癌的孤儿药资格认定。
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