8月5日,Jan Janisch-Hanzlik(右)在奥马哈巴菲特癌症中心的新闻发布会上分享治疗经历后,内布拉斯加医学中心神经学家Rana Zabad医生将拐杖递还给她。
现年49岁的Jan Janisch-Hanzlik三年前确诊多发性硬化症(MS),病情迅速恶化至无法驾驶。她在Blair市新居接受治疗期间,神经科专家Rana Zabad医生为其提供了新型治疗方案——同种异体CAR T细胞疗法。
6月9日,Janisch-Hanzlik成为全球首位接受该疗法治疗MS的患者。这种突破性治疗使用健康供体细胞,在首个同类临床试验中展开应用。患者在Facebook页面"MS with Moxie"分享的治疗记录显示,输注后步态显著改善,每日不再需要2-3小时的午睡。她近期已能进行园艺活动,仅在医生提醒避免高温暴露后注意选择凉爽时段外出。
"这令人振奋,"Janisch-Hanzlik表示:"我选择参与不仅为了自己,更是为整个MS群体开拓可能。"
内布拉斯加医学中心基因与细胞治疗计划医学主任Matthew Lunning医生指出,该中心自2010年代末已用CAR T疗法治疗数百名淋巴瘤和白血病患者。这种疗法通过改造T细胞识别并攻击产生抗体的B细胞,已成为血液癌症治疗的重要工具。研究团队去年夏季已为难治性红斑狼疮患者提供首例供体来源CAR T治疗,患者持续改善。
Lunning强调:"这是里程碑式的一天。这种疗法可能填补渐进型MS治疗的重要空白。其他疗法虽能控制中枢神经系统外的炎症,但CAR T能进入脑脊髓区域,为治疗提供新可能。"
MS患者的免疫系统攻击包裹神经纤维的髓鞘,如同电线短路般破坏脑部与身体的通讯。全美约100万MS患者中,内布拉斯加州约7,000例。病情差异显著,部分患者症状轻微,部分出现显著残疾。
治疗前,这位七年前确诊的护士接受了短期化疗准备免疫系统,随后输注基因工程改造的供体T细胞。Lunning解释:"这些细胞经过特殊处理,既不会与患者身体对抗,患者身体也不会排斥它们,但它们精准执行了清除特定B细胞的任务。"这种靶向CD19标志物的疗法如同电脑重启,旨在重置免疫系统。
Zabad医生指出,虽然试验处于早期安全性评估阶段,但已有多个MS患者排队申请。目前招募进展缓慢但团队已收到大量咨询。Lunning特别赞扬Janisch-Hanzlik作为全球首位患者的勇气,强调这为MS治疗开辟了新道路。
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