内阁办公室将从今年开始支持开发疑难病或罕见病药物的初创企业和中型企业进行海外扩张，以加强国家的药物开发能力。它将补贴同时进行国内外临床试验以确认此类药物疗效的费用。
获得药物批准需要通过药物销售所在国的临床试验来确认其安全性和有效性。对于可能针对患者较少的罕见病的药物，在多个国家同时进行临床试验可以收集确认特定治疗方法有效所需的数据，从而使其能够迅速提供给患者。
然而，开展临床试验可能需要花费数十亿日元甚至更多，这使得资金有限的初创企业很难同时参与日本和海外的多项试验。
内阁办公室将为计划参与国际临床试验的日本初创企业和中型企业提供补贴。这将有助于覆盖前期准备费用，例如调查海外患者数量和与监管机构咨询的费用，以及实际开展试验的费用。
这项支持将针对那些目标是在日本销售此类药物的公司。到2027财年，内阁办公室计划支持约5家实施临床试验的公司和10家进行必要准备的公司。
内阁办公室在其2025财年补充预算中为相关举措拨出了120亿日元。
此类支持预计将在以下情况下提供：例如，一家初创公司使用源自日本大学的技术开发的药物，同时在日本、美国和欧洲进行临床试验时。
内阁办公室还可能支持那些同时在日本和其他亚洲国家针对已在美国和欧洲使用的药物进行临床试验的国内公司。这些公司还需要获得这些药物的销售权。预计这将有助于解决“药物流失”问题，即在美国和欧洲国家已获批的药物在日本无法上市的现象。
据厚生劳动省称，截至2023年3月，有86种药物已在海外获批但尚未在日本开发使用，其中40种是用于罕见病的药物。
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