加拿大不列颠哥伦比亚省已恢复对兰福德市10岁巴滕病（CLN2型）女孩Charleigh Pollock的救命药物资助，结束了持续半年的争议。卫生部长乔西·奥斯本周五表示，对这段过程"绝对感到懊悔"。
这名少女六年来每两周需接受一次布瑞努拉（Brineura）药物输注治疗，每剂费用高达3.3万美元（年治疗费用约80万美元）。这种酶替代疗法已将全球CLN2患者的平均生存期从10-12年显著延长，能改善癫痫控制并提升生活质量。
今年2月，省政府基于专家建议决定终止资助，因判定该患儿已达到停药标准（主要依据运动和语言能力）。此举引发国际医学界强烈反对，美国巴滕病卓越中心和临床研究联盟的多位专家联名致信政府，强调现有标准未考虑认知功能、呼吸支持需求及生活质量等关键指标。
在公众募捐支持下，女孩已于7月17日恢复治疗。卫生部长奥斯本宣布将依据主治医生和家庭判断持续资助药物。患者母亲表示"噩梦终于结束"，并接受政府道歉。
此次决策转折点在于国际专家团队提供的新证据：接受治疗的CLN2患者即使失去语言和行动能力，仍可通过非语言方式与环境互动多年，且无需营养或呼吸支持。卫生部门已委托不列颠哥伦比亚大学治疗倡议组织进行独立疗效评估，并要求药企更新临床数据，同时呼吁联邦政府加快罕见病药物国家战略制定。
值得注意的是，该省昂贵罕见病药物评审委员会已出现4名成员因本案辞职的情况，凸显现有决策机制与临床实践间的矛盾。
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