Capricor Therapeutics公布Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症心肌病监管进展
SAN DIEGO, 2025年7月11日 -- 开发罕见病细胞及外泌体疗法的生物科技公司Capricor Therapeutics（NASDAQ: CAPR）今日宣布，其针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的领先细胞治疗候选药物Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）已收到美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复函（CRL）。
FDA在函件中表明，当前提交的申请材料未能满足疗效实质证据的法定要求，需要补充更多临床数据。同时确认已解决的化学、制造和控制（CMC）部分尚存未决事项，但大部分问题已通过前期沟通解决。公司计划于2025年第三季度将III期HOPE-3试验数据纳入重新提交的申请，该双盲安慰剂对照试验涉及104名患者，预计第三季度公布顶线结果。
"我们对FDA的决定感到意外。此前审查过程进展顺利，包括顺利完成上市前检查和中期周期审查。"Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示，"我们相信新增的HOPE-3试验数据，结合长期临床显示的心脏功能稳定、骨骼肌功能维持及一致的安全性特征，将有效回应FDA的审评要求。"
HOPE-3 III期试验概况
该多中心随机对照试验包含两个队列，评估Deramiocel对104名DMD患者的治疗效果。符合入选标准的非卧床和卧床患者将每3个月接受药物或安慰剂治疗，共完成4剂给药。该试验旨在验证药物对心肌及骨骼肌功能的保护作用。
关于杜氏肌营养不良症
这种X染色体隐性遗传疾病导致进行性肌肉退化，影响全球约15,000名患者，主要为男性。心肌病及心力衰竭是该病主要致死原因，目前尚无治愈方法。
关于Deramiocel
作为同种异体心脏来源细胞疗法，Deramiocel通过分泌外泌体调节巨噬细胞表型，在超过250例临床试验中显示对肌肉功能的保护作用。已获美国和欧盟孤儿药认定、美国再生医学先进疗法（RMAT）等多项资质认证。
【全文结束】
