NEWARK, CA / ACCESS新swire / 2025年8月25日 Protagonist Therapeutics公司（以下简称"Protagonist"或"公司"）今日宣布，其潜在全球首创药物Rusfertide（一种铁调素模拟肽）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多症。这标志着该药物继2020年获得孤儿药资格和快速通道认定后，再次获得重要监管认可，三大资格认定将为研发项目提供多重加速优势。
FDA的突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物开发和审查流程，要求初步临床证据显示该药物可能较现有疗法取得显著改善。根据规定，获得该认定的药物可享受优先审评资格，而孤儿药资格则使申报方享有包括市场独占期延长在内的多项激励政策。
本次突破性疗法认定基于Rusfertide在3期VERIFY研究中获得的积极32周数据。该研究成果作为重大突破摘要在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议中展示，显示出其在临床实践中的变革潜力。
"FDA授予突破性疗法认定充分印证了Rusfertide相较现有PV疗法的显著潜在优势，"Protagonist总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel博士表示，"我们正按计划推进Rusfertide在真性红细胞增多症适应症中的新药申请，预计于今年第四季度完成申报。"
Protagonist首席医学官Arturo Molina博士补充："在VERIFY 3期试验中，Rusfertide在所有主要和关键次要终点均展现积极疗效，包括血细胞比容控制、减少放血治疗依赖以及患者报告结局（如疲劳改善）。这些全面数据表明，该药物有望解决现有标准治疗或可用疗法无法实现有效血细胞比容控制的PV患者的未满足医疗需求。"
根据2024年签订的全球合作与授权协议，Rusfertide与武田制药（Takeda Pharmaceuticals）共同开发。Protagonist将继续主导至新药申请阶段的主要研发工作。
关于VERIFY研究
正在进行的全球多中心、随机、安慰剂对照的3期VERIFY研究（NCT05210790）在156周内评估293例真性红细胞增多症患者的疗效。研究重点评估每周一次皮下自行给药的Rusfertide在标准治疗（包括羟基脲、干扰素和/或鲁索替尼）基础上的附加疗效。主要终点为第20-32周期间达到"无放血资格"的患者比例，具体标准为：连续血细胞比容≥45%且较基线升高≥3%，或血细胞比容≥48%。
目前所有受试者已完成随机对照阶段试验，进入开放标签阶段。该阶段比较Rusfertide联合现有治疗与安慰剂联合治疗的疗效和安全性。
关于Protagonist公司
作为从发现到后期临床开发的生物制药企业，Protagonist目前有两款创新肽类药物处于3期临床阶段。其中icotrokinra（原JNJ-2113）的新药申请已于2025年7月提交FDA，Rusfertide则计划于2025年底提交申请。公司还拥有包括IL-17口服拮抗剂PN-881、肥胖三靶点激动肽PN-477在内的多个临床前项目。
前瞻性声明注意事项
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》安全港条款所定义的前瞻性声明，涉及Rusfertide的潜在效益和监管申报时间表。实际结果可能因多项风险因素与前瞻性声明存在重大差异，包括但不限于产品开发与商业化能力、里程碑付款获取、监管审批进度、知识产权保护等。更多风险因素详见公司向美国证券交易委员会提交的定期报告。
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