约瑟夫·沙维特
2025年10月14日 上午7:51
AD-NP1是一种实验室制造的抗体，能够恢复身体的自然愈合能力，帮助心脏和其他器官在受伤后恢复。（来源：Shutterstock）
当人体受伤时，大多数组织都能愈合——皮肤会闭合伤口，骨骼会自我修复。但并非所有器官都能如此轻易地愈合。例如，肾脏和心脏就不那么容易快速愈合。一次心脏病发作，可能导致永久性瘢痕，削弱肌肉并减慢其泵血功能。
多年来，研究人员一直在寻找使这些器官更好地自我修复的方法。现在，加州大学洛杉矶分校（UCLA）的一个研究小组相信他们已经找到了一个有希望的解决方案。
深入了解ENPP1与心脏能量危机
UCLA心血管科学家Arjun Deb及其研究团队确定了一个关键参与者，解释了为什么某些组织难以愈合：一种名为ENPP1的蛋白质。当Deb检查心脏病发作后小鼠和人类的心脏组织时，他观察到受损组织中ENPP1的水平急剧升高。这种激增引发了一系列反应，破坏了细胞产生能量的方式，并削弱了它们修复组织的功能。
UCLA心血管科学家Arjun Deb。（来源：UCLA）
Deb表示："类似于人类通过进食获取能量，细胞也需要能量来生长、繁殖和工作，当组织受伤时，这一点尤为重要。"
当他们阻断ENPP1时，心肌细胞能够恢复能量输出，再生组织，并限制瘢痕形成。心肌收缩的力量得到更有效的改善，防止心脏进一步衰竭。
一种从内部促进愈合的新抗体
为了专门针对ENPP1，Deb的实验室开发了一种名为AD-NP1的单克隆抗体，它能使该蛋白质失效并增加组织修复。单克隆抗体是在实验室中合成的分子，旨在模仿身体原有的免疫保护机制。在这种情况下，AD-NP1被设计为专门针对ENPP1，而不影响其他蛋白质。
在小鼠和猴子身上成功通过测试后，该抗体被证明既安全又有效。现在，美国食品药品监督管理局（FDA）已为AD-NP1进入人体临床试验铺平了道路。
这一里程碑使该药物更接近成为一种新型治疗方法——一种能够帮助身体自身修复过程发挥应有作用的药物。
AI扩增图像：AD-NP1是一种UCLA研发的组织修复药物，现已被FDA批准进入临床试验。（来源：UCLA）
完全在公共研究系统内构思
这一成就的罕见之处在于其实现方式。与依赖生物技术公司或自由投资者的传统药物发现不同，AD-NP1完全在UCLA实验室内部开发，没有任何外部资金支持。
"这项工作完全由税收资助，并完全在加州大学的研究体系内进行，"Deb说道，他同时也是医学和分子、细胞与发育生物学教授。"我没有接受任何私人捐赠者或公司的一分钱来开发这种药物。我希望这将成为UCLA未来药物开发的模式。"
Deb的研究小组通过美国国立卫生研究院（NIH）、国防部和加州再生医学研究所获得资金。他们在七年的时间里亲自完成了从早期蛋白质测试到FDA批准人体临床试验的每一步研究。Deb表示，在公立大学中保持这一过程可以确保价格更低、时间表更紧凑以及科学自由——这些对于最终惠及公众的创新来说是必不可少的优势。
超越心脏：一种通用修复机制
AD-NP1的治疗潜力不仅限于心脏。因为ENPP1会破坏多种类型组织中的相同细胞能量通路，该药物在损伤后也能治愈肾脏、肝脏和其他器官。
该药物在损伤后也能治愈肾脏、肝脏和其他器官。（来源：AI生成）
Deb表示："当细胞制造能量的生化通路以负面方式被破坏时，细胞功能就会下降。我们所看到的正是：ENPP1表达增加中断了细胞获取能量所需的关键通路。"
通过恢复这些通路，AD-NP1释放了身体自身的愈合潜能——无需干细胞或人造植入物。"你实际上是利用了身体自身的愈合系统，并加以改进使其变得更好，"Deb解释道。
如果人体研究证实了动物研究的结果，这种抗体可能会为一类新型药物铺平道路，这些药物能够增强组织修复能力，并避免疾病或损伤后的器官衰竭。
从实验室到临床
AD-NP1的成功是在单一学术机构内从实验室到临床试验的疗法开发的一个前所未有的例子。Deb的团队能够完成通常需要大型制药公司资源才能完成的事情，但这一切都是在公立大学的环境中完成的。
Deb表示："心血管疾病仍然是美国和全球的主要死因。所有美国人都关心如何活得更健康、更长寿且免受疾病困扰。这证明了我们国家资助医学的方式——在大学环境中的学术实验室里，仅用七到八年时间，我们就创造了一种新药，可能对许多患有心脏病或其他形式器官损伤的人有帮助。"
尽管人体试验才刚刚开始，但希望AD-NP1能证实动物试验中观察到的结果：控制一种蛋白质可能是释放身体自我愈合潜能更强大能力的答案。
研究的实际意义
如果在人体中取得成功，AD-NP1可能会开启再生医学的新时代——刺激身体自身细胞修复因损伤、心脏病发作或疾病而受损的器官的疗法。该抗体增强细胞能量产生的能力应能实现更快、更完整的恢复，并减少长期残疾和器官衰竭。
由于该药物完全在公共研究基础设施内开发，这也展示了公共资助的科学如何能够以不被私人资助可能带来的高昂成本所阻碍的方式，将救命药物提供给临床实践。
这种方法可能会激励全国各大学追求自己的独立药物开发，专注于可负担性和可及性。
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