一种新型口服治疗方案为额颞叶痴呆（FTD）高风险人群带来希望。这种严重脑部疾病目前尚无获批疗法，而首次临床试验证实该治疗能恢复携带FTD相关基因突变者的关键蛋白质水平。
该疗法由丹麦生物技术公司韦斯珀生物研发，其联合创始人安德斯·尼耶尔教授和马兹·克约比基于DANDRITE神经科学中心及国际合作伙伴多年的科研成果开发出药物VES001。其作用机制是阻断名为分选蛋白受体的脑部受体，该受体负责降解颗粒蛋白前体。携带特定基因突变的患者体内该蛋白质含量不足，而它对维持神经细胞健康至关重要。
尼耶尔教授参与了首次发现分选蛋白受体如何影响颗粒蛋白前体水平的研究团队，他表示：“我们现在有望开发出阻止遗传风险人群发展为痴呆症的疗法，这是重大突破。”
额颞叶痴呆是一组影响大脑前部和侧部区域的疾病，会损害行为、语言和思维能力。它是60岁以下人群痴呆的首要病因，且发病后进展迅速。近年演员布鲁斯·威利斯的患病诊断使该疾病获得更多关注。
其中一种类型FTD-GRN由GRN基因变异引发，这种变异导致脑内颗粒蛋白前体水平降低，进而引起神经细胞死亡和痴呆症状。新药VES001通过阻止颗粒蛋白前体降解来修复该问题，使其水平恢复正常。
最新试验中，给予尚未出现症状的GRN基因突变携带者VES001治疗后，结果令人振奋——脑脊液中的颗粒蛋白前体水平提升超过95%，且未报告严重副作用。这表明该疗法在早期阶段既有效又安全。
此次成功标志着首次有口服治疗能将该基因突变患者的颗粒蛋白前体恢复至正常水平。尽管本次试验规模较小且针对无症状人群，下一步将测试该药物对已显现痴呆症状患者的疗效。
韦斯珀生物计划于2026年启动更大规模试验，验证VES001对痴呆症状患者的治疗效果。若试验成功，该疗法有望不仅延缓疾病进展，甚至可能预防发病。
虽然公众可能仍需数年才能用上该疗法，但这些成果是令人振奋的突破。研究人员首次可能预防最严重的早发性痴呆症类型之一，这很大程度上归功于丹麦及全球开展的基础科学研究。
【全文结束】
