由恩迪沃生物医学公司（Endeavor Biomedicines）研发的Taladegib口服疗法（ENV-101）已在美国和欧盟获得孤儿药资格认证，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。在欧美地区，孤儿药资格旨在鼓励罕见病药物开发——欧盟定义为患病率不超过万分之五的疾病，美国则指影响少于20万人的疾病。
该资格认证在欧盟可享有试验方案协助、监管费用减免及获批后10年市场独占权；美国FDA授予的资格则包含临床开发资金支持及最高7年的市场独占权。恩迪沃首席医学官丽莎·兰开斯特医学博士表示："双区域孤儿药资格凸显IPF患者的迫切医疗需求。Taladegib在多项IPF指标中展现出逆转疾病进程的潜力，这相较现有标准疗法是重大突破。"
目前正在进行的全球IIb期WHISTLE-PF试验（NCT06422884）正在招募200名40岁以上IPF患者，随机接受三种剂量Taladegib或安慰剂治疗。受试者需连续24周每日口服药物，同时可继续维持现有标准治疗方案。试验主要终点为评估用力肺活量（FVC）预测百分比的变化，次要终点包括患者症状报告及胸部影像学评估。
作为Hedgehog信号通路抑制剂，Taladegib通过阻断该通路异常激活来抑制肺纤维化病理过程。前期IIa期试验（NCT04968574）显示，治疗3个月后受试者肺功能显著改善，且耐受性良好。近期对影像数据的进一步分析证实，该药物能有效逆转与疾病进展相关的肺部病变迹象。
恩迪沃团队表示："WHISTLE-PF试验的开展标志着我们正以前所未有的使命感推进边界，为患者及其家庭重燃希望。"该试验预计于2026年完成。
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