探索CDKL5缺乏症中的肠-脑轴
CDKL5缺乏症是一种严重的神经发育障碍，其特征是婴儿期发作的癫痫，通常对标准抗癫痫药物具有耐药性。持续的癫痫发作会恶化患儿的发育预后并降低生活质量。在癫痫研究领域，肠-脑轴的关注度日益提升，尤其在CDKL5缺乏症患者中观察到胃肠道症状和肠道菌群改变的现象。这些新证据促使研究人员探索靶向肠道的干预策略是否能改善癫痫控制并缓解更广泛的神经症状负担。
针对肠道的补充干预策略
该临床方案评估了一种为期24周的序贯补充设计，旨在调节肠道菌群并减轻炎症反应。在前12周阶段，受试者接受α-乳白蛋白、低聚果糖和菊粉补充，以支持肠道健康并降低炎症信号。第二阶段在相同方案基础上添加丁酸钠，目标是促进微生物群落平衡并增强神经保护通路。整个试验期间持续监测癫痫发作频率、睡眠障碍和胃肠道不适，以评估潜在的神经及全身性影响。同时采集粪便样本分析菌群组成，评价补充干预对肠道微生物结构的影响。
主要目标与预期影响
研究的核心目标是确定通过这些靶向补充剂调节肠-微生物-脑轴能否改善CDKL5缺乏症患儿的癫痫控制效果。次要目标是探索微生物变化与临床结局的关联，深化理解基于肠道的干预如何影响疾病表现。尽管试验结果尚未公布，但该研究代表了为这类人群开发药物难治性癫痫治疗方案的重要进展，未来可能为管理共病性睡眠障碍和胃肠道紊乱提供新策略。
参考文献：Triva F等人. 针对肠道改善CDKL5缺乏症癫痫控制的研究方案：单臂开放标签临床试验. Front Neurol. 2025;16:1642329.
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