阿德莱德大学的研究人员成功开展了针对工作年龄成年人主要致盲原因的一种新型治疗方法的首次人体试验，取得了令人鼓舞的成果。
视网膜色素变性是一种遗传性疾病，负责检测光线的视网膜细胞不能正常工作，导致进行性失明。目前对于疾病晚期的治疗选择有限，且没有治愈方法。
现在，一种新的疾病治疗方法带来了新的希望。阿德莱德大学的专家与华盛顿大学的研究人员合作，进行了一项小型试点试验，以观察基于分子的潜在疗法是否能被人体安全耐受。
他们发现，当这种小分子被注射到眼睛中时，它能恢复一些受损的视网膜细胞，使它们再次对光敏感。即使在正常的感光细胞已经丧失后，这种方法仍然有效。
"最初这只是一项非常小的试验，目的是测试药物的安全性，但现在它开启了一种治疗退行性眼疾的全新可能性。"阿德莱德大学医学院教授兼主要研究者Robert Casson表示。
"这是人类首次进行光开关药物的临床试验。与针对特定基因突变的基因疗法不同，这种方法可能适用于多种不同形式的视网膜变性。"
"它还避免了基因改造的需要，这简化了治疗过程并可能降低风险。"
参与小型试验的几位受试者报告称，他们在执行视觉测试（包括行走任务）方面有了短期改善。一位视网膜细胞严重受损的参与者在接受治疗后两天内报告称对光的感知意识有所增强。
Casson教授表示："我们发现这种治疗方法耐受性良好，没有严重不良事件，也没有证据表明对眼睛有害。"
"我们还看到了一些早期迹象，表明药物可能产生了生物效应——一些参与者报告了光感知的变化，脑部成像显示治疗后大脑视觉区域有活动。"
"虽然这当然是积极的，但也必须强调，这些是初步发现，需要在更大规模的研究中得到确认。"
Kiora Pharmaceuticals为这项研究提供了行业支持，研究结果已发表在《自然医学》杂志上。
目前正在进行更大规模的2期试验，以更严格地评估这种治疗方法是否能改善视力。
Casson教授表示："更广泛地说，这项工作建立了一个新的视力恢复平台，可以进一步开发用于视网膜色素变性以外的视网膜疾病。"
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