ALS协会与ALS联合组织宣布2025年研究创新基金获奖名单，该基金旨在推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）的认知与诊疗。本年度13个获奖研究项目涵盖高影响力科学领域，包括生物标志物发现、基因治疗、再生医学以及先进的脑机接口（BCI）技术。
ALS协会总裁兼首席执行官谢里·斯特拉尔表示："每项研究合作都让我们更接近ALS社群亟需的突破。我们支持具有革命性和变革性的科学，以巩固我们共同迈向有效治疗乃至最终治愈的道路。"
研究创新基金获奖项目经年度竞争性评选产生，由ALS协会科学咨询委员会和社区研究委员会严格评审。该基金计划是协作性努力，旨在推进科学发现并将创新转化为ALS患者的实际进展，尤其在联邦资金削减威胁领域发展势头的当下。
ALS协会与ALS西北部（ALS联合组织12个成员之一）投入最大资金。ALS联合组织是由独立ALS机构组成的联盟，致力于改善患者护理、支持研究并推动惠及ALS患者的政策。ALS西北部执行主任卡茜·亚当斯表示："我们自豪地投资于可能改变ALS未来的研究，这体现了我们对战略性协作资助可加速进展的信念。我们将致力于推动引领真实突破的前瞻性科学，并与ALS患者并肩寻求治愈方案。"
肌萎缩侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，影响负责控制自主运动的运动神经元。随着这些神经细胞退化，患者逐渐丧失行走、说话、进食乃至呼吸能力。虽然ALS病因尚未完全明确，但基因突变导致部分病例发生。C9ORF72基因突变是ALS最常见的遗传原因，而编码TDP-43蛋白的TARDBP基因突变则与ALS风险增加相关，这些突变导致神经细胞内有毒蛋白聚集体的形成。
马萨诸塞大学陈医学院的桑德拉·阿尔梅达博士团队将研究由C9ORF72突变引起的ALS（该突变也是额颞叶痴呆的主要病因）的三维干细胞疾病模型中TDP-43功能障碍。康涅狄格大学的帕特里克·墨菲博士将探究ALS与额颞叶痴呆中TDP-43抑制在血管内皮细胞中的独特机制。哈佛陈曾宪梓公共卫生学院的马可·韦斯科普夫博士将分析美国退伍军人的军事职业、部署模式及环境暴露因素以明确ALS风险。华盛顿大学医学院的蒂莫西·米勒博士团队将通过分析脑内基因活性变化绘制运动神经元易损图谱；加州大学圣地亚哥分校的理查德·达尼曼与约翰·拉维茨博士将研究基因、蛋白质及细胞活性以探究ALS相关的脑血管变化。
多个获奖项目聚焦生物标志物开发，以提升早期诊断、追踪疾病进展并指导治疗决策。纪念斯隆凯特琳癌症中心的斯坦尼斯拉夫·皮莱茨基与丹尼尔·海勒博士正开发人工智能辅助系统识别新型ALS生物标志物。华盛顿大学弗雷德里克·阿诺德博士团队将研究阿尔茨海默病特征性蛋白聚集体（同样存在于ALS中）能否作为ALS生物标志物及治疗靶点。加州大学洛杉矶分校的诺亚·扎伊特伦、罗埃尔·奥菲夫与玛尔塔·维达乌博士将验证循环游离DNA能否用于ALS诊断及进展监测。
多项治疗导向研究获得资助：加州大学旧金山分校克莱尔·克利兰博士团队将筛选微型化基因治疗组件，为修正C9ORF72突变开发更安全有效的基因疗法；该校法拉纳克·法塔希与莎拉·基辛斯基博士联合EverTree生物公司将测试保护胶质细胞（维持运动神经元健康的支持细胞）的小分子化合物；格莱斯顿研究所莱安迪莎·若卢杰娃博士团队将创建人类脊髓环路模型，测试替换或保护抑制性中间神经元（维持脑活动平衡的关键神经细胞）的疗法；麻省总 Brigham 医院的克洛蒂尔德·拉吉埃-图伦纳与利隆·巴-佩莱德博士将通过分析ALS相关蛋白与类药物化合物的相互作用寻找新疗法；麻省总医院丹尼尔·鲁宾、哈达尔·列维-阿哈罗尼与利·霍赫伯格博士团队则致力于开发脑机接口系统，为丧失语言能力的ALS患者提供更可靠的沟通方案。
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