请查阅2024年9月期间您可能错过的所有神经病学新闻头条，这些内容已由NeurologyLive®团队汇总到一处。
9月，FDA非常繁忙，对多种潜在新治疗药物做出了多项决定，包括授予批准、认证、新药申请接受、支持信函和许可。
随着众多治疗方法通过临床开发管道，NeurologyLive®团队一直在努力报道所有机构动态，确保您了解神经病学领域的最新新闻。为了给您一个机会回顾上个月可能错过的任何头条新闻，我们已将所有更新汇总到一处。报道内容包括最新的FDA批准、新认证、提交和重新提交、以及临床试验启动和暂停。
FDA批准Cortechs.ai的NeuroQuant 5.0软件用于ARIA-E和ARIA-H的量化和分割
9月3日，FDA授予Cortechs.ai的NeuroQuant 5.0软件510(k)许可，允许对与T2*-加权梯度回波和磁敏感加权成像相关的MRI病灶进行高级分割和量化。这一最新软件开发支持临床医生增强接受阿尔茨海默病(AD)抗淀粉样蛋白治疗患者的淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)的分割。
Cortechs.ai指出，此次更新通过新的改进的基于深度学习的技术，改善了病灶的可视化和计算。该技术为医疗提供者提供了洞察，以支持对创伤性脑损伤(TBI)、脑淀粉样血管病、ARIA-E和ARIA-H等神经疾病管理的更具体和数据驱动的护理。公司还指出，此次更新中磁敏感MRI序列的整合可能会重新定义行业标准，为即使是大脑中最微小的病灶的分割和量化提供无与伦比的准确性。
Cortechs.ai首席执行官Kyle Frye在声明中表示："获得NeuroQuant 5.0的FDA许可证明了Cortechs.ai不懈创新和引领影像AI技术行业的决心。通过此次发布，我们正在改变放射科医生和神经科医生进行神经评估的方式，帮助确保患者获得更准确和及时的诊断。这标志着我们第5个FDA批准的产品，再次表明我们作为神经学和肿瘤学定量AI影像领域领导者的领先地位。"
FDA授予edaravone dexborneol组合疗法急性缺血性中风突破性疗法认证
同样在9月3日，FDA授予Simcere制药的edaravone和dexborneol舌下片剂(Sanbexin)治疗急性缺血性中风(AIS)的突破性疗法认证，成为该机构在全球首个获得此认证的中风创新药物。这种脑细胞保护剂的配方由2种具有协同抗氧化和抗炎作用的活性成分组成，一旦接触置于舌下的唾液，可迅速崩解并被血液吸收。
此认证基于发表在《JAMA神经病学》上的3期TASTE-SL研究(NCT04950920)的数据，该研究表明，在48小时内就诊的AIS患者中，该药物治疗改善了功能结局率。在该试验中，研究者将AIS患者随机分配至edaravone dexborneol组(n = 450)或安慰剂组(edaravone, 0 mg；dexborneol, 60 μg)，每日两次，持续14天，随访持续至90天。研究结束时，良好功能结局(定义为改良Rankin量表[mRS]评分1分或更低)在积极治疗组中达到64.4%，而安慰剂组为54.7%(OR, 1.50; 95% CI, 1.15-1.95; P = 0.003)。
北京大学第三医院神经科主任、北京大学神经病学教授Dongsheng Fan医学博士在声明中表示："Sanbexin舌下片剂在治疗后有效改善缺血性中风患者的神经功能恢复和独立生活能力，并适用于多种治疗场景。这项Sanbexin舌下片剂的3期研究还为临床脑细胞保护提供了高质量的循证基础，为中风治疗提供了强有力的保障。"
FDA接受偏头痛治疗药物AXS-07的重新提交新药申请
9月4日，FDA接受了Axsome治疗公司重新提交的AXS-07作为急性偏头痛治疗的新药申请(NDA)。该机构已为这种口服、快速吸收、多机制的实验药物设定了《处方药用户付费法案》(PDUFA)目标日期为2025年1月31日。
AXS-07是一种新型药物，据认为通过抑制降钙素基因相关肽(CGRP)释放、逆转CGRP介导的血管舒张以及抑制神经炎症、疼痛信号传导和中枢敏化而发挥作用。该药物由美洛昔康和利扎曲坦组成，通过Axsome的MoSEIC(分子溶解度增强包容复合物)技术实现，从而获得更快的吸收和更长的血浆半衰期。
2022年5月，该公司收到了其AXS-07 NDA提交的完整回复函，指出与化学、制造和控制相关的问题。当时，该机构并未要求进行任何新的临床试验。
FDA支持α-突触核蛋白种子扩增检测生物标志物用于帕金森病临床试验
9月9日，FDA发布支持信函，鼓励在帕金森病(PD)及相关疾病的临床试验中使用α-突触核蛋白种子扩增检测(αSyn-SAA)生物标志物。这一决定是在Michael J. Fox帕金森病研究基金会(MJFF)和关键路径研究所(C-Path)之间的多利益相关方合作之后作出的，旨在利用这一新发现的生物标志物推进帕金森病治疗。
在信函中，该机构强调其支持来自于Michael J. Fox帕金森病研究基金会赞助的纵向观察性研究帕金森病进展标志物计划(PPMI)中收集的证据。FDA指出，其鼓励使用αSyn-SAA的决定还依赖于行业和学术界的其他全球研究，这些研究代表了大量数据以及用于验证该工具的应用协作。
MJFF首席任务官Todd Sherer博士表示："现在获得FDA支持的生物标志物将带来更快、更有效的帕金森病临床试验。研究人员可以设计针对疾病生物学特定方面的试验，并确信研究中的参与者具有相似的重要生物学特征。我们预计这将加速已经在管道早期阶段的潜在疗法，同时也会吸引制药商新的或持续的兴趣。我们始终如一的目标是将更好的疗法和治愈方法交到帕金森病患者和家庭手中。通过与合作伙伴——帕金森病患者和家庭、神经科学和临床领导者、行业专家、联邦研究资助者（如国立卫生研究院）、疾病专注的非营利组织和监管机构——共同努力，我们能够利用该领域令人难以置信的知识和专业知识。我们相信，将整个领域联合起来是改善结果的最快方式。"
FDA批准奥瑞珠单抗皮下注射配方用于复发性和进行性多发性硬化症
9月13日，FDA批准了奥瑞珠单抗(ocrelizumab)(Ocrevus；罗氏)的新皮下注射配方，这是一种旨在靶向CD20阳性B细胞的人源化单克隆抗体，用于治疗多发性硬化症(MS)的复发形式和原发进行性MS(PPMS)。该产品以Zunovo上市，扩展了奥瑞珠单抗的给药选择，该药物最初于2017年获批为静脉输注。
人们认为，奥瑞珠单抗的皮下给药将为患者和医疗保健提供者提供更大的治疗灵活性。这是奥瑞珠单抗皮下注射的第二次获批，此前欧洲委员会在7月初做出了同样的决定。
基因泰克全球产品开发首席医疗官Levi Garraway医学博士在声明中表示："Ocrevus Zunovo为患者和提供者提供了接收Ocrevus的另一种选择，建立在Ocrevus在多发性硬化症十年稳健的安全性和有效性数据基础上。今天的批准可能基于个人治疗需求，为医疗保健提供者和多发性硬化症患者提供更大的灵活性。"
FDA批准Zevra治疗公司的arimoclomol作为尼曼-皮克病C型的首个治疗方法
9月20日，FDA批准了Zevra治疗公司的arimoclomol(Miplyffa)，一种口服药物，用于治疗2岁及以上成人和儿童尼曼-皮克病C型(NPC)相关的神经症状。该治疗与酶抑制剂miglustat联合使用，成为该机构批准用于治疗此病症的首个药物。
此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月试验的数据，该试验评估了2至19岁、经分子确诊为NPC的患者中的arimoclomol。在该试验中，研究者将50名患者按2:1随机分配至接受体重调整的arimoclomol(31mg至124mg)或安慰剂治疗，每日三次口服。
试验中所有参与者中有39人(78%)接受了miglustat作为背景治疗。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受arimoclomol联合miglustat治疗的患者疾病进展较慢，这通过重新评分的4域NPC临床严重程度量表上较基线减少0.2分来显示，而安慰剂组进展了1.9分。
FDA药物评价和研究中心罕见病、儿科、泌尿生殖医学办公室主任Janet Maynard医学博士表示："NPC是一种严重疾病，给患者和家庭带来巨大负面影响。尽管进行了广泛的研究，但一直没有批准的治疗方法来满足患者的显著需求。NPC首个安全有效药物选择的批准无疑将支持受苦患者的必要医疗需求。"
FDA批准独立疗法levacetylleucine用于尼曼-皮克病C型
9月25日，FDA批准了IntraBio的levacetylleucine，一种改善溶酶体和代谢功能障碍的药物，作为尼曼-皮克病C型(NPC)成人和体重至少15公斤的儿科患者的神经系统表现的独立治疗方法。该产品以Aqneursa上市，成为继最近授权的arimoclomol(Miplyffa；Zevra治疗公司)之后第二个获批用于NPC的FDA批准疗法。
此次批准基于IB1001-301试验(NCT05163288)的数据，这是一项为期12周的3期双盲、安慰剂对照、交叉试验，研究了60名年龄在5岁至67岁之间的NPC患者。在该试验中，levacetylleucine达到了其主要疗效终点，通过功能版共济失调评估和评分量表(fSARA)测量，并且达到了所有次要终点。发表在《新英格兰医学杂志》上的数据显示，接受levacetylleucine治疗的患者fSARA评分改善更大，平均治疗差异为-0.4(95% CI, -0.7至-0.2; P<0.001)。
IntraBio总裁兼首席执行官Mallory Factor在声明中表示："IntraBio一直致力于为NPC等存在极高未满足医疗需求的患者提供新型治疗，今天我们在这一巨大努力中庆祝一个重大里程碑。NPC社区的患者和家庭长久以来一直在等待一种有效的FDA批准的治疗，我们很自豪能为受这种毁灭性疾病影响的人们带来希望。我们致力于确保所有能从这种新型治疗中受益的患者都有机会获得它。根据我们的临床研究，我们相信Aqneursa可能对治疗其他罕见和常见的神经退行性和神经发育障碍具有潜力，我们将继续迅速开发Aqneursa用于这些额外适应症。"
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