一项临床试验发现，一种新型降胆固醇口服药对患有遗传性胆固醇疾病的患者产生了显著效果。
在3期临床试验中，患有家族性高胆固醇血症（一种导致“坏”胆固醇水平升高的疾病）的成年人每日服用该口服药52周。研究人员于11月9日在新奥尔良举行的美国心脏协会会议及《美国医学会杂志》上报告称，24周后，他们的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平平均下降了58%，而服用安慰剂的患者则出现了近3%的轻微上升。一年后，用药组患者的LDL胆固醇平均降幅达55%，而安慰剂组则上升了近9%。
该药物依立替德（enlicitide）靶向一种名为PCSK9的蛋白质，该蛋白质会结合并降解肝脏中的LDL胆固醇受体，导致血液中LDL胆固醇含量升高。依立替德通过抑制PCSK9，使更多LDL受体得以保留，这意味着肝脏可以增强清除LDL胆固醇的能力。过去十年间，已有采用此类疗法的注射药物上市，但由于成本和其他障碍，尚未得到广泛应用。
由于胆固醇处理系统存在缺陷，家族性高胆固醇血症患者在出生后不久就会出现LDL水平升高，导致心血管疾病风险极高。尽管有他汀类药物和其他降胆固醇药物可用，但既往研究发现，这些患者很难达到基于风险因素设定的目标胆固醇水平。
这项国际临床试验聚焦于从单亲遗传该疾病的成年人群，此类患者约占总人口的1/250。约300名18岁及以上的试验参与者均按医疗指南已在接受他汀类药物治疗。
目前，两项针对依立替德的持续临床试验将评估该药物是否能降低心脏病发作等有害心血管事件的发生率，以及其降胆固醇效果能否延伸至无遗传性疾病的群体。11月8日在美国心脏协会会议上公布的后一项试验初步结果显示，依立替德显著降低了曾有过心脏病发作或中风史（或处于高风险状态）但无家族性高胆固醇血症人群的胆固醇水平。
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