美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Sobi公司关于纳米包裹雷帕霉素联合聚乙二醇化尿酸酶（NASP）的生物制品许可申请（BLA），该疗法用于治疗传统治疗无效的难治性痛风。NASP由聚乙二醇化尿酸酶（降尿酸成分）和纳米包裹雷帕霉素（mTOR抑制剂免疫抑制剂）组成，通过双重机制降低血清尿酸（sUA）水平，减少痛风发作风险及关节畸形。
该申请基于两项关键临床试验数据：
- DISSOLVE 1试验（NCT04513366）与DISSOLVE 2试验（NCT04596540）均为双盲、安慰剂对照研究，纳入传统治疗失败的痛风患者。受试者按1:1:1随机接受低剂量NASP、高剂量NASP或安慰剂静脉输注（每28天一次，共最多12次输注）。
- 主要终点分析显示，两项试验中NASP组在治疗第6个月期间80%以上时间实现sUA<6mg/dL目标：DISSOLVE 1试验高/低剂量组分别为56%和48%（安慰剂组4%）；DISSOLVE 2试验分别为47%和41%（安慰剂组12%）。
安全性数据显示：
- NASP组出现轻度至中度口腔炎：低剂量组3.4%、高剂量组9.2%（安慰剂组0%）
- 输液反应发生率高于安慰剂组
- DISSOLVE 1试验6个月延长研究中，75%初始应答者在12个月时仍维持疗效
Sobi公司研发与医学事务负责人Lydia Abad-Franch医学博士指出："针对难治性痛风患者群体的未满足治疗需求，NASP有望成为新型治疗选择。我们正与FDA紧密合作，力争尽快将这一重要尿酸酶疗法推向临床。"
FDA已为该申请指定《处方药用户付费法案》（PDUFA）审评截止日期：2026年6月27日。
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