科学家发现一种名为M102的新药，为运动神经元病（MND）治疗带来"切实希望"。研究表明，该药物通过保护疾病损伤的神经细胞，有望"显著延缓"MND的进展。
MND被描述为"最残酷的疾病"之一，其病理机制是运动神经元——即传递大脑和脊髓信号至肌肉的神经细胞——逐渐停止工作，导致肌肉无力僵硬，影响患者的行走、言语、进食、饮水和呼吸功能。
去年，橄榄球明星罗布·伯罗在2019年确诊该病后，于41岁去世。目前英国约有5000名MND患者，多数人在症状出现后2至5年内死亡。
这款由谢菲尔德大学科学家与美国生物技术公司埃克利普斯治疗公司合作研发的新药，在临床前研究中已证实可改善小鼠的运动能力和神经功能。研究团队现正期待将M102应用于人类神经疾病患者的试验，该领域目前尚无治愈方法。
研究首席专家帕梅拉·肖女爵士教授表示："MND是最残酷的疾病之一，往往以惊人速度剥夺患者的行动能力和独立性。如今科学认知终于迎头赶上。我们发现的M102带来了真正希望——能够显著延缓疾病进展。临床前研究不仅显示小鼠模型的运动、步态和神经功能得到改善，还保护了实验室培养的运动神经元免受MND患者细胞造成的损伤。"
该药物通过激活细胞内名为NRF2和HSF1的两种保护系统发挥作用，这些系统帮助神经元应对压力、减轻炎症并清除受损蛋白质。临床前研究表明，M102减缓了小鼠MND的进展并维持肌肉功能，同时保护实验室培养的运动神经元免受MND细胞损伤。
研究团队期待该药物能顺利进入人体试验阶段。谢菲尔德转化神经科学研究所高级讲师理查德·米德博士指出："将科学发现转化为实际治疗需要团队协作，整合研究人员、临床医生、产业伙伴和投资者的力量。我们与埃克利普斯治疗公司的合作搭建了实验室到临床的关键桥梁。现在已准备好迈出至关重要的下一步：在MND患者身上测试M102，推动真正有效的治疗方案问世。"
该研究已发表于《分子神经退行性疾病》期刊。对此，MND协会研究与创新总监迈克·罗杰斯博士回应称："这项研究虽处早期阶段，但标志着我们在重塑MND治疗格局方面取得积极进展。MND机制极为复杂，对每位患者的影响各不相同，这使得寻找有效疗法充满挑战。当务之急是在多条战线加速药物研究，探索不同路径以实现突破性进展。"
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